４．治療法
PAH と診断された場合には内科的薬物療法が試みられる。肺血管の反応性が高い症例に対する高用量
Ca 拮抗薬、プロスタサイクリン（PGI2）経路に作用する PGI2 とその誘導体／PGI2 受容体作動薬、エンドセリン
経路に作用するエンドセリン受容体拮抗薬、及び一酸化窒素（NO）経路に作用するホスホジエステラーゼ 5
阻害薬（PDE5-I）／可溶性グアニル酸シクラーゼ（sGC）刺激薬の異なった系統の肺血管拡張薬ならびに、
2025 年 6 月には、肺血管リモデリング改善作用を有するアクチビンシグナル阻害薬であるソタテルセプトが保
険適用となっている。心臓にかかる容量負荷に対しては利尿薬等を適切に使用する。右心不全悪化の場合
には薬物治療以外に安静、酸素療法が必要となり、日常生活に支障を生じる。
５．予後
PAH の自然歴は極めて予後不良で、治療薬開発前の報告では、特発性 PAH 発症後の平均生存期間は成
人未治療の場合 2.8 年で、死因は突然死、右心不全死や、喀血に伴う呼吸不全死などが多いと報告されてい
る。小児の未治療 PAH の予後は成人に比較してさらに不良で、平均生存期間が 10 か月であると報告されて
いる。近年の欧米における大規模症例登録研究の解析結果では本症の予後は改善してきているが、生涯に
わたる継続治療が必要になる。
〇 要件の判定に必要な事項
１．患者数（令和４年度 特定医療費受給者証所持者数）
4,529 人
２．発病の機構
不明（一部、遺伝子異常も示唆されている。）
３．効果的な治療方法
未確立（肺血管拡張薬による予後改善）
４．長期の療養
必要（診断が確定した場合、生涯の治療継続が必要になる）
５．診断基準
あり（学会関与の診断基準）
6. 重症度分類
WHO 肺高血圧症機能分類（WHO-FC）Ⅱ度以上を医療費助成の対象とする。
○ 情報提供元
難治性疾患政策研究事業「難治性呼吸器疾患・肺高血圧症に関する調査研究」

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