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出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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6. 参考文献
改訂案
43）小児急性肝炎ネット．
小児急性肝炎について. https://www.pahn.jp/pah/,（2025年8月7日閲覧）
44）Roy A, et al. Gastro Hep Adv. 2025; 4: 100681.
45）Manno CS, et al. Nat Med. 2006; 12: 342-7.
46）Mingozzi F, et al. Nat Med. 2007; 13: 419-22.
47）Arruda VR, Doshi BS. Mediterr J Hematol Infect Dis. 2020; 12: e2020069.
48）Duvuru R, et al. Pediatr Neurol. 2025; 163: 1-3.
利益相反：著者にSarepta社よりコンサルタント料を受領している者が含まれている。
49） Neumann SM, et al. Pediatr Neurol. 2025; doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2025.09.003.
利益相反：著者にSarepta社より研究資金、
コンサルタント料を受領している者が含まれている。
50）厚生労働省難治性疾患政策研究事業
「難治性の肝・胆道疾患に関する調査研究」
班．
急性肝不全
（劇症肝炎）
.
http://www.hepatobiliary.jp/modules/medical/index.php?content_id=13,（2025年8月7日閲覧）
51）藤澤知雄，
他 編著．
小児臨床肝臓学ー臨床と肝臓画像・病理ー．
東京医学社; 2017.
52）厚生労働科学研究費補助金
（難治性疾患克服研究事業）
．
難治性の肝・胆道疾患に関する調査研究 平成19年度 総括・分担研究報告書.
https://mhlw-grants.niph.go.jp/project/14373,（2025年8月7日閲覧）
53）Potter RA, et al. Sci Rep. 2025; 15: 4.
利益相反：本研究はSarepta社、
F. Hoffmann-La Roche社の支援によって行われた。著者にはSarepta社、
F. Hoffmann-La Roche社の
社員、Sarepta社、Genentech社より研究資金、
コンサルタント料等を受領している者が含まれている。
54）Tejtel SKS, et al. Vaccine. 2022; 40: 1499-511.
55）Chand DH, et al. J Pediatr. 2021; 231: 265-8.
56）Al-Nouri ZL, et al. Blood. 2015; 125: 616-8.
57）厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業
「血液凝固異常症等に関する研究班」
TTPグループ．
臨血. 2023; 64: 445-60.
利益相反：著者には中外製薬株式会社より研究資金、
コンサルタント料等を受領している者が含まれている。
58）農林水産省．
カルタヘナ法とは．
https://www.maff.go.jp/j/syouan/nouan/carta/about/,（2025年8月7日閲覧）
59）厚生労働省発医薬0319第68号、環自野発第2503191号
（令和7年3月19日）
60）社内資料：薬物動態解析報告書
（SRP-9001-103試験）
61）Howard DB, Harvey BK. Hum Gene Ther Methods. 2017; 28: 39-48.
62）承認時評価資料
［DMD患者を対象とした海外第Ⅱ相臨床試験
（SRP-9001-102）
］
63）承認時評価資料
［DMD患者を対象とした海外第Ⅰ/Ⅱa相臨床試験
（SRP-9001-101）
］
64）承認時評価資料
［市販後データを含めた安全性報告］
65）承認時評価資料
［毒性試験］
66）Chandler RJ, et al. J Clin Invest. 2015; 125: 870-80.
67）Nguyen GN, et al. Nat Biotechnol. 2021; 39: 47-55.
68）Sabatino DE, et al. Mol Ther. 2022; 30: 2646-63.
利益相反：著者にはF. Hoffmann-La Roche社より研究資金を受領している者が含まれている。
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改訂案
43）小児急性肝炎ネット．
小児急性肝炎について. https://www.pahn.jp/pah/,（2025年8月7日閲覧）
44）Roy A, et al. Gastro Hep Adv. 2025; 4: 100681.
45）Manno CS, et al. Nat Med. 2006; 12: 342-7.
46）Mingozzi F, et al. Nat Med. 2007; 13: 419-22.
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48）Duvuru R, et al. Pediatr Neurol. 2025; 163: 1-3.
利益相反：著者にSarepta社よりコンサルタント料を受領している者が含まれている。
49） Neumann SM, et al. Pediatr Neurol. 2025; doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2025.09.003.
利益相反：著者にSarepta社より研究資金、
コンサルタント料を受領している者が含まれている。
50）厚生労働省難治性疾患政策研究事業
「難治性の肝・胆道疾患に関する調査研究」
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急性肝不全
（劇症肝炎）
.
http://www.hepatobiliary.jp/modules/medical/index.php?content_id=13,（2025年8月7日閲覧）
51）藤澤知雄，
他 編著．
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52）厚生労働科学研究費補助金
（難治性疾患克服研究事業）
．
難治性の肝・胆道疾患に関する調査研究 平成19年度 総括・分担研究報告書.
https://mhlw-grants.niph.go.jp/project/14373,（2025年8月7日閲覧）
53）Potter RA, et al. Sci Rep. 2025; 15: 4.
利益相反：本研究はSarepta社、
F. Hoffmann-La Roche社の支援によって行われた。著者にはSarepta社、
F. Hoffmann-La Roche社の
社員、Sarepta社、Genentech社より研究資金、
コンサルタント料等を受領している者が含まれている。
54）Tejtel SKS, et al. Vaccine. 2022; 40: 1499-511.
55）Chand DH, et al. J Pediatr. 2021; 231: 265-8.
56）Al-Nouri ZL, et al. Blood. 2015; 125: 616-8.
57）厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業
「血液凝固異常症等に関する研究班」
TTPグループ．
臨血. 2023; 64: 445-60.
利益相反：著者には中外製薬株式会社より研究資金、
コンサルタント料等を受領している者が含まれている。
58）農林水産省．
カルタヘナ法とは．
https://www.maff.go.jp/j/syouan/nouan/carta/about/,（2025年8月7日閲覧）
59）厚生労働省発医薬0319第68号、環自野発第2503191号
（令和7年3月19日）
60）社内資料：薬物動態解析報告書
（SRP-9001-103試験）
61）Howard DB, Harvey BK. Hum Gene Ther Methods. 2017; 28: 39-48.
62）承認時評価資料
［DMD患者を対象とした海外第Ⅱ相臨床試験
（SRP-9001-102）
］
63）承認時評価資料
［DMD患者を対象とした海外第Ⅰ/Ⅱa相臨床試験
（SRP-9001-101）
］
64）承認時評価資料
［市販後データを含めた安全性報告］
65）承認時評価資料
［毒性試験］
66）Chandler RJ, et al. J Clin Invest. 2015; 125: 870-80.
67）Nguyen GN, et al. Nat Biotechnol. 2021; 39: 47-55.
68）Sabatino DE, et al. Mol Ther. 2022; 30: 2646-63.
利益相反：著者にはF. Hoffmann-La Roche社より研究資金を受領している者が含まれている。
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