改訂案

2. 適正使用のための注意事項
＜対処法 36）＞

異常が認められた場合には、プレドニゾロンの投与を増量するなどの適切な処置を行ってください。経口のコルチコステ

ロイドの増量による治療に反応しない場合は、
コルチコステロイドの静脈内投与を検討してください。本品投与後の肝機能障害

に対しては、プレドニゾロンのほか、免疫グロブリン製剤 ※1 48）や免疫抑制剤 ※1の使用が報告されています49）。また遺伝子
組換えAAVベクターを用いた遺伝子治療後の肝機能障害に対する治療として、コルチコステロイドや免疫抑制剤※1 44）の
使用が報告されています。

⇒肝機能障害を発現した2例の経過

p30参照

小児急性肝炎に対する対処法として、下記が報告されています43）50）51）。

• 薬物性肝障害の原因として本品以外の薬剤が疑われる場合、該当の被疑薬を中止してください。

• 胆汁うっ滞型肝障害の際にはウルソデオキシコール酸の内服を行うとともに、脂溶性ビタミンの吸収障害によるビタミンK
欠乏性凝固能障害を是正するため、経静脈的にビタミンKの投与を行います。

• 血液凝固能
（プロトロンビン活性）
の低下がみられる場合には、
まず速やかにビタミンKの経静脈投与を行って回復がみられる
かを確認します。安易に新鮮凍結血漿
（FFP）
の投与を行わないでください。

• コルチコステロイドや免疫グロブリン製剤 ※1の投与は、可能な限り専門施設で肝生検を含めた評価や検体の採取を行っ
た上で施行されることが望ましいです。

• 重症化した際には血漿交換、血液濾過透析を組み合わせた人工肝補助療法が行われ、さらには肝移植が必要となることも
あります。重症化が懸念された際には速やかに専門施設と連携を取るようにしてください。

• 肝障害発現時の全身管理としては、中心静脈を確保して、水、電解質、栄養及び循環動態を管理する必要があります。

• 高カロリー輸液を行っている場合にも、腸肝循環の維持、BT
（Bacterial Translocation）
防止のために消化管を使った
栄養が必要です。

海外において歩行不能なDMD患者で、急性肝不全により死亡に至った症例が報告されています※2。重篤な肝機能障害発

（エキスパー
現時には速やかな対応が必要となるため、適切な診療科医と早めに連携を行ってください。BRIDGE-NMD※3

トパネル）
によるインターネットを用いたコンサルテーションを積極的に活用してください。
⇒各副作用マネジメントのための他科／他施設との連携

p19参照

※1：国内承認効能又は効果外
※2：エレビジスの効能、
効果又は性能は以下のとおりです。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、
以下のいずれも満たす場合に限る
・抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・歩行可能な患者
・3歳以上8歳未満の患者
※3：BRIDGE-NMD
（Building Recommendations in Developing Gene Therapy for Neuromuscular Disorders、
神経筋疾患遺伝子治療安全性最適化ネット
ワーク）
。小児神経、
小児肝臓内科、
小児肝臓外科、
小児循環器、
小児免疫、
小児腎臓内科、
小児血液内科の医師で構成される専門家チーム。

適切な診療科医とのインターネットを用いたコンサルテーション（イメージ図）

小児神経内科医

26

小児消化器内科医