改訂案
重要な副次評価項目
（部分集団解析）
：
ランダム化時の年齢別10m歩行／走行時間のベースラインからWeek 52までの変化量

ランダム化時の年齢別10m歩行／走行時間のベースラインからWeek 52までの変化量
［調整済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、4～5歳ではエレビジス群が－0.61秒
（－0.81～－0.40）
、プラセボ群が－0.28秒
（－0.49～－0.07）
であり、6～7歳では
エレビジス群が－0.04秒
（－0.39～0.31）
、プラセボ群が0.48秒
（0.13～0.83）
でした。

ランダム化時の年齢別10m歩行／走行時間のベースラインからの変化量
（調整済み平均値）
の推移
● 4〜5歳
（秒）
1.0

ベースラインからの変化量

0.5

エレビジス群
（n＝30）
プラセボ群
（n＝29）
mITT集団
調整済み平均値±標準誤差
（95％信頼区間）

−0.28±0.11
（−0.49〜−0.07）

0.0
-0.5

−0.61±0.10
（−0.81〜−0.40）

-1.0
BL

12

24

群間差
（標準誤差）
：−0.33
（0.15）
95％信頼区間： −0.62〜−0.03
MMRM解析

36

52 （週）

29
28

30
29

期間
エレビジス群 30
プラセボ群 29

29
29

30
27

● 6〜7歳
（秒）
1.0

0.48±0.18
（0.13〜0.83）
群間差
（標準誤差）
：−0.52
（0.24）
95％信頼区間：−1.01〜−0.03
MMRM解析

0.0
−0.04±0.18
（−0.39〜0.31）

-0.5

臨床試験
成績

ベースラインからの変化量

0.5

エレビジス群
（n＝33）
プラセボ群
（n＝33）
mITT集団
調整済み平均値±標準誤差
（95％信頼区間）

-1.0
BL

12

24

36

52 （週）

32
33

33
32

期間
エレビジス群 33
プラセボ群 33

32
33

33
33

MMRMモデルの共変量：投与群
（カテゴリー変数）
、来院時
（カテゴリー変数）
、投与群と来院時の交互作用、ベースラインの10m歩行／走行時間、
スクリーニング
時のNSAA総スコア
（≦22、
＞22）
、ベースラインの10m歩行／走行時間と来院時の交互作用
データが欠測でNSAAの項目2のスコアが0
［自立歩行ができない
（長下肢装具を使用する、介助を受けながら短距離を歩ける）
］
の場合、10m歩行／走行時間
は、妥当な範囲の最大値として30秒を補完した。
データカットオフ日：2023年9月13日

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