改訂案
重要な副次評価項目
（部分集団解析）
：
ランダム化時の年齢別床上起き上がり時間のベースラインからWeek 52までの変化量

ランダム化時の年齢別床上起き上がり時間のベースラインからWeek 52までの変化量
［調整済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、4～5歳ではエレビジス群が－0.46秒（－0.74～－0.17）、プラセボ群が0.04秒（－0.25～0.33）
であり、6～7歳では
エレビジス群が－0.07秒（－0.56～0.43）、プラセボ群が0.71秒（0.22～1.21）
でした。

ランダム化時の年齢別床上起き上がり時間のベースラインからの変化量
（調整済み平均値）
の推移
● 4〜5歳
（秒）
1.0

ベースラインからの変化量

0.5

エレビジス群
（n＝30）
プラセボ群
（n＝29）
mITT集団
調整済み平均値±標準誤差
（95％信頼区間）

0.04±0.15
（−0.25〜0.33）

0.0

群間差
（標準誤差）
：−0.50
（0.20）
95％信頼区間：−0.90〜−0.09
MMRM解析

-0.5

−0.46±0.14
（−0.74〜−0.17）

-1.0
BL

12

24

36

52 （週）

29
28

30
29

期間
エレビジス群 30
プラセボ群 29

29
29

30
27

● 6〜7歳
（秒）
1.0

0.71±0.25
（0.22〜1.21）

0.0

群間差
（標準誤差）
：−0.78
（0.35）
95％信頼区間：−1.48〜−0.08
MMRM解析

−0.07±0.25
（−0.56〜0.43）

-0.5

臨床試験
成績

ベースラインからの変化量

0.5

エレビジス群
（n＝33）
プラセボ群
（n＝33）
mITT集団
調整済み平均値±標準誤差
（95％信頼区間）

-1.0
BL

12

24

36

52 （週）

32
33

33
32

期間
エレビジス群 33
プラセボ群 33

32
33

33
33

MMRMモデルの共変量：投与群
（カテゴリー変数）
、来院時
（カテゴリー変数）
、投与群と来院時の交互作用、ベースラインの床上起き上がり時間、スクリーニング
時のNSAA総スコア
（≦22、
＞22）
、ベースラインの床上起き上がり時間と来院時の交互作用
データが欠測でNSAAの項目12のスコアが0
（椅子や壁など、外部の補助具を使用する必要がある、又はできない）
の場合、床上起き上がり時間は、妥当な範囲
の最大値として30秒を補完した。
データカットオフ日：2023年9月13日

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