改訂案

2. 適正使用のための注意事項
筋炎

筋肉痛、筋圧痛、又は嚥下障害、呼吸困難、発声障害を含む筋力低下などの観察を十分に行い、異常が認められた場合に

は適切な処置を行ってください。

＜主な症状 36）＞
筋肉痛、筋圧痛、又は嚥下障害、呼吸困難、発声障害を含む筋力低下

など

＜発現機序＞
免疫介在性の筋炎は、マイクロジストロフィン導入遺伝子にコードされた特定の領域に対する自己免疫寛容の欠如に

よるT細胞免疫応答の結果として生じると考えられています 21）-23）53）。

＜発現状況＞
臨床試験において、免疫介在性の筋炎を示唆する有害事象の発現割合は以下のとおりでした17）20）。併合解析で免疫介在性
の筋炎を示唆する有害事象が認められた12例中6例は、該当する有害事象が本品投与後60日以内に発現しました20）。2例

に重篤な免疫性筋炎（副作用）が発現し、いずれもエクソン8～9に影響を及ぼす変異を有する患者で認められました20）。
EMBARK試験パート1においては、エレビジス群63例中4例
（6.3％）
で免疫介在性の筋炎を示唆する有害事象が認められ

ましたが、いずれも免疫介在性の筋炎として確定診断されませんでした17）。
⇒禁忌・禁止

p9参照

⇒ジストロフィン遺伝子のエクソン1-17及び/又はエクソン59-71の欠失を有する患者に関する注意

p11参照

免疫介在性の筋炎を示唆する有害事象：併合解析
事象名
n
（%）

併合解析
（n＝207）
有害事象

重篤な有害事象

12（5.8）

2（1.0）

無力症

6（2.9）

0

発声障害

1（0.5）

0

免疫性筋炎

2（1.0）

2（1.0）

筋力低下

3（1.4）

1（0.5）

筋炎

1（0.5）

0

免疫介在性の筋炎

MedDRA Version 26.0
併合解析：EMBARK試験
（DMD患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験）
、ENDEAVOR試験
（海外第Ⅰb相試験）
、SRP-9001-102試験
（海外第Ⅱ相試験）
、SRP-9001-101試験
（海外第Ⅰ/Ⅱa相試験）
の4試験の患者を含めた解析

＜対処法＞
• 異常が認められた場合には、適切な処置を行ってください36）。臨床試験では、
コルチコステロイド※1や免疫グロブリン製剤※1、
免疫抑制剤 ※1などの追加の免疫調節療法、血漿交換療法 ※1が行われました20）。また、必要に応じて、適切な診療科医へ

（エキスパートパネル）
によるインターネットを用いたコンサルテーションを積極的に
ご相談ください。BRIDGE-NMD※2
活用してください。

⇒各副作用マネジメントのための他科／他施設との連携

p19参照

※1：国内承認効能又は効果外
※2：BRIDGE-NMD
（Building Recommendations in Developing Gene Therapy for Neuromuscular Disorders、神経筋疾患遺伝子治療安全性最適化
ネットワーク）
。小児神経、小児肝臓内科、小児肝臓外科、小児循環器、小児免疫、小児腎臓内科、小児血液内科の医師で構成される専門家チーム。

＜必要な検査（観察項目）36）＞
筋肉痛、筋圧痛、又は嚥下障害、呼吸困難、発声障害を含む筋力低下などの観察を十分に行ってください。

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