よむ、つかう、まなぶ。
総－１参考１ (30 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
改訂案
2. 適正使用のための注意事項
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
肝機能障害を発現した2例の経過 48）
症例1
症例概要
性別
男性
年齢
6歳
特記事項
エクソン51～53の欠失を有する
経過
本品投与1日前
（Day －1）
コルチコステロイド1mg/kg/日の投与を開始
（ベースラインの肝機能検査は異常なし）
本品投与38日後
（Day 38）
γ-GTP上昇：221U/L
（10.5×ULN）
ビリルビン、腎機能パラメータは正常
Day 38～
30mg/kg/日のステロイドパルス療法※を5日間行い、
γ-GTPは低下傾向がみられた
Day 46
コルチコステロイド経口漸減に切り替え後、
γ-GTPが再び上昇
Day 46～
ステロイドパルス療法※を再開し14日間継続したが、
γ-GTPは改善せず
肝炎の血清学的検査、
α1-アンチトリプシンの表現型、肝超音波検査に異常なし
Day 57・58
1g/kg/日の免疫グロブリン療法※を行い、
γ-GTPの低下がみられた
Day 88
γ-GTPが3×ULN未満に回復
Day 88～
経口コルチコステロイドは4週間かけて漸減
肝酵素値の経過
400
350
300
2500
250
γ-GTP
3000
2000
1500
150
100
500
50
0
0
投与後日数
■ 経口コルチコステロイド
■ コルチコステロイド静注
■ 免疫グロブリン静注
200
1000
Day-28
Day0
3
10
17
24
38
39
40
41
42
46
48
50
54
56
58
60
63
65
71
79
88
95
115
AST/ALT
3500
（U/L）
AST
ALT
Day-28
Day0
3
10
17
24
38
39
40
41
42
46
48
50
54
56
58
60
63
65
71
79
88
95
115
（U/L）
4000
投与後日数
標準コルチコステロイド治療
Reprinted from Pediatr Neurol., 163, Duvuru R, et al., Acute Liver Injury Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy
Requiring Intravenous Immunoglobulin, 1-3, Copyright (2025), with permission from Elsevier.
※：国内承認効能又は効果外
30
2. 適正使用のための注意事項
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
肝機能障害を発現した2例の経過 48）
症例1
症例概要
性別
男性
年齢
6歳
特記事項
エクソン51～53の欠失を有する
経過
本品投与1日前
（Day －1）
コルチコステロイド1mg/kg/日の投与を開始
（ベースラインの肝機能検査は異常なし）
本品投与38日後
（Day 38）
γ-GTP上昇：221U/L
（10.5×ULN）
ビリルビン、腎機能パラメータは正常
Day 38～
30mg/kg/日のステロイドパルス療法※を5日間行い、
γ-GTPは低下傾向がみられた
Day 46
コルチコステロイド経口漸減に切り替え後、
γ-GTPが再び上昇
Day 46～
ステロイドパルス療法※を再開し14日間継続したが、
γ-GTPは改善せず
肝炎の血清学的検査、
α1-アンチトリプシンの表現型、肝超音波検査に異常なし
Day 57・58
1g/kg/日の免疫グロブリン療法※を行い、
γ-GTPの低下がみられた
Day 88
γ-GTPが3×ULN未満に回復
Day 88～
経口コルチコステロイドは4週間かけて漸減
肝酵素値の経過
400
350
300
2500
250
γ-GTP
3000
2000
1500
150
100
500
50
0
0
投与後日数
■ 経口コルチコステロイド
■ コルチコステロイド静注
■ 免疫グロブリン静注
200
1000
Day-28
Day0
3
10
17
24
38
39
40
41
42
46
48
50
54
56
58
60
63
65
71
79
88
95
115
AST/ALT
3500
（U/L）
AST
ALT
Day-28
Day0
3
10
17
24
38
39
40
41
42
46
48
50
54
56
58
60
63
65
71
79
88
95
115
（U/L）
4000
投与後日数
標準コルチコステロイド治療
Reprinted from Pediatr Neurol., 163, Duvuru R, et al., Acute Liver Injury Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy
Requiring Intravenous Immunoglobulin, 1-3, Copyright (2025), with permission from Elsevier.
※：国内承認効能又は効果外
30