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総－１参考１ (35 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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改訂案
本品の投与が禁忌の承認外のデータが含まれますこと、ご留意ください。
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
症例2
経過
Day 20
合併症
筋力低下
24
28
Day 20：
筋力低下と転倒の増加
32
Day 35：
退院
Day 29：筋力低下の
悪化により入院
Day 26：A群溶血性レンサ球菌感染症、NSAA低下
Day −1〜29：
ベースライン＋1mg/kg
経口コルチ
コステロイド
36
40
84
Day 43：
ベースラインに回復
Day 84：筋生検
Day 34：検査値改善
Day 29〜33： Day 34〜38： Day 39〜45：
1g/日
60mg
45mg
ベースライン
介入
Day 31〜32：
IVIG
免疫療法※
検査
臨床検査値
Day 29：ウイルスパネル陽性、
嚥下検査正常、
夜間の酸素飽和度異常なし
ベースライン
CK値
17,105U/L
Day 29：10,079U/L
Day 29〜32：胸部X線検査正常、心エコー検査正常、心電図異常なし、
トロポニンI 3×ベースライン以内
心機能
Day 33：
ELISpot陽性
その他
Day 85
合併症
筋力低下
360
350
370
380
390
400
Day 63：
ELISpot陽性
410
420
430
440
450
Day 400：
〜Day 168：
胸痛
NSAAベース
ラインに回復
Day 397：症状の再発
（痛み、脱力、頻繫な転倒）
、入院
Day 407：退院
経口コルチ
コステロイド
ベースライン
介入
Day 292：
IVIG
免疫療法
注意を要する副作用・
不具合とその対策
Day 31〜：免疫抑制剤1.5mg1日2回
Day 402：追加の免疫抑制剤
※
免疫抑制剤
1.5mg1日2回
臨床検査値
検査
ベースライン
CK値
17,105U/L
心機能
Day 362：1mg1日2回
Day 351：高カリウム血症、BUN、
クレアチニン、シスタチンCの上昇
Day 398：
1.5mg1日2回
Day 401：
2mg1日2回
Day 402：免疫抑制剤の変更
Day 400：
BNPの上昇（3,500pg/mL）
Day 401：
Day 409：
BNPピーク（7,703pg/mL） シスタチンC1mg/L
Day 409：5,000U/L
Day 400：心エコー検査、心電図で左室駆出率の
低下（41%）、
トロポニンIの上昇（7.77ng/mL）
Day 401：トロポニンI Day 409：トロポニンI
ピーク（＞50ng/mL） 減少（0.55ng/mL）
Day 437：心臓MRI検査で左室側壁に沿った心外膜ガドリニウム
遅延造影減少、左室サイズ正常、左室駆出率56%
Potter RA, et al., Immunologic investigations into transgene directed immune-mediated myositis
following delandistrogene moxeparvovec gene therapy, Sci Rep., 15, 4, 2025, Springer Nature.
※：国内承認効能又は効果外
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本品の投与が禁忌の承認外のデータが含まれますこと、ご留意ください。
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
症例2
経過
Day 20
合併症
筋力低下
24
28
Day 20：
筋力低下と転倒の増加
32
Day 35：
退院
Day 29：筋力低下の
悪化により入院
Day 26：A群溶血性レンサ球菌感染症、NSAA低下
Day −1〜29：
ベースライン＋1mg/kg
経口コルチ
コステロイド
36
40
84
Day 43：
ベースラインに回復
Day 84：筋生検
Day 34：検査値改善
Day 29〜33： Day 34〜38： Day 39〜45：
1g/日
60mg
45mg
ベースライン
介入
Day 31〜32：
IVIG
免疫療法※
検査
臨床検査値
Day 29：ウイルスパネル陽性、
嚥下検査正常、
夜間の酸素飽和度異常なし
ベースライン
CK値
17,105U/L
Day 29：10,079U/L
Day 29〜32：胸部X線検査正常、心エコー検査正常、心電図異常なし、
トロポニンI 3×ベースライン以内
心機能
Day 33：
ELISpot陽性
その他
Day 85
合併症
筋力低下
360
350
370
380
390
400
Day 63：
ELISpot陽性
410
420
430
440
450
Day 400：
〜Day 168：
胸痛
NSAAベース
ラインに回復
Day 397：症状の再発
（痛み、脱力、頻繫な転倒）
、入院
Day 407：退院
経口コルチ
コステロイド
ベースライン
介入
Day 292：
IVIG
免疫療法
注意を要する副作用・
不具合とその対策
Day 31〜：免疫抑制剤1.5mg1日2回
Day 402：追加の免疫抑制剤
※
免疫抑制剤
1.5mg1日2回
臨床検査値
検査
ベースライン
CK値
17,105U/L
心機能
Day 362：1mg1日2回
Day 351：高カリウム血症、BUN、
クレアチニン、シスタチンCの上昇
Day 398：
1.5mg1日2回
Day 401：
2mg1日2回
Day 402：免疫抑制剤の変更
Day 400：
BNPの上昇（3,500pg/mL）
Day 401：
Day 409：
BNPピーク（7,703pg/mL） シスタチンC1mg/L
Day 409：5,000U/L
Day 400：心エコー検査、心電図で左室駆出率の
低下（41%）、
トロポニンIの上昇（7.77ng/mL）
Day 401：トロポニンI Day 409：トロポニンI
ピーク（＞50ng/mL） 減少（0.55ng/mL）
Day 437：心臓MRI検査で左室側壁に沿った心外膜ガドリニウム
遅延造影減少、左室サイズ正常、左室駆出率56%
Potter RA, et al., Immunologic investigations into transgene directed immune-mediated myositis
following delandistrogene moxeparvovec gene therapy, Sci Rep., 15, 4, 2025, Springer Nature.
※：国内承認効能又は効果外
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