よむ、つかう、まなぶ。
総－１参考１ (91 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
6. 参考文献
改訂案
1）承認時評価資料
［デランジストロゲン モキセパルボベクの概要］
2）承認時評価資料
［薬理試験＜効力を裏付ける試験
（in vivo）
＞］
3）Birnkrant DJ, et al. Lancet Neurol. 2018; 17: 251-67.
利益相反：著者にSarepta社、F. Hoffmann-La Roche社より研究資金等を受領している者が含まれている。
4）Guiraud S, et al. Exp Physiol. 2015; 100: 1458-67.
5）Van Ruiten H, et al. EMJ. 2017; 2: 90-9.
6）Gulati S, et al. Indian J Pediatr. 2005; 72: 389-93.
7）Spurney C, et al. Muscle Nerve. 2014; 50: 250-6.
8）Davies KE, Nowak KJ. Nat Rev Mol Cell Biol. 2006; 7: 762-73.
9）van Westering TL, et al. Molecules. 2015; 20: 8823-55.
利益相反：著者にSarepta社よりコンサルタント料を受領している者が含まれている。
10）厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業「筋ジストロフィーの標準的医療普及のための調査研究」班．
ジストロフィノパチー診断手順.
https://doctors.mdcst.jp/diagnosis/dystrophinopathy/,（2025年8月7日閲覧）
11） 神経・筋疾患患者登録 Remudy．
登録についてのご案内 主治医の先生へ．
https://remudy.ncnp.go.jp/assets/pdf/dystrophinopathy/touroku_flow_dr_dys_a.pdf,（2025年8月7日閲覧）
12）国立精神･神経医療研究センター疾病研究第一部．
デュシェンヌ型
（DMD）
/ベッカー型筋ジストロフィー
（BMD）
の診断フローチャート.
https://www.ncnp.go.jp/nin/guide/r1/dmd_analysis.html,（2025年8月7日閲覧）
13）Naso MF, et al. BioDrugs. 2017; 31: 317-34.
14）Chamberlain JR, Chamberlain JS. Mol Ther. 2017; 25: 1125-31.
15）承認時評価資料
［デランジストロゲン モキセパルボベクの構造］
16）Zygmunt DA, et al. Hum Gene Ther. 2017; 28: 737-46.
17）承認時評価資料
［DMD患者を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験
（SRP-9001-301）
］
18）承認時評価資料
［DMD患者を対象とした海外第Ⅰb相臨床試験
（SRP-9001-103）
］
19）Chicoine LG, et al. Mol Ther. 2014; 22: 338-47.
20）承認時評価資料
［安全性試験の併合解析］
21）Iannaccone ST, et al. J Neurol. 2024; 271: 5659-64.
利益相反：本研究はSarepta社の支援によって行われた。著者にはSarepta社の社員、Sarepta社、Genentech社、中外製薬株式会社
より研究資金、
コンサルタント料等を受領している者が含まれている。
22）Bönnemann CG, et al. N Engl J Med. 2023; 388: 2294-6.
利益相反：著者にSarepta社の社員、Sarepta社よりコンサルタント料等を受領している者が含まれている。
23）Mendell JR, et al. N Engl J Med. 2010; 363: 1429-37.
24）Wein N, et al. Nat Med. 2014; 20: 992-1000.
25）Gurvich OL, et al. Hum Mutat. 2009; 30: 633-40.
26）Winnard AV, et al. Am J Hum Genet. 1995; 56: 158-66.
27）Thanh LT, et al. Am J Hum Genet. 1995; 56: 725-31.
28）Fanin M, et al. Muscle Nerve. 1995; 18: 1115-20.
29）Nicholson LV, et al. J Med Genet. 1992; 29: 892-6.
30）Klein CJ, et al. Am J Hum Genet. 1992; 50: 950-9.
31）Mangkalaphiban K, et al. Nat Commun. 2024; 15: 2486.
32）McMillan HJ, et al. Pediatrics. 2011; 127: e132-6.
33）Rodríguez-Cruz M, et al. Am J Phys Med Rehabil. 2020; 99: 1121-8.
34）Tang YC, et al. Nutrients. 2022; 14: 727.
35）社内資料：エレビジス点滴静注に係るリスク管理計画書
36）エレビジス点滴静注電子添文 2025年8月改訂
（第2版）
37）厚生労働省．
重篤副作用疾患別対応マニュアル 薬物性肝障害
（令和元年9月改定）
.
https://www.mhlw.go.jp/topics/2006/11/tp1122-1i.html,（2025年8月7日閲覧）
＆
A
参考
文献
38）厚生労働省．
重篤副作用疾患別対応マニュアル 横紋筋融解症
（平成18年11月）
.
https://www.mhlw.go.jp/topics/2006/11/tp1122-1c.html,（2025年8月7日閲覧）
Q
39）日本循環器学会，
ほか. 2023年改訂版 心筋炎の診断・治療に関するガイドライン.
https://www.j-circ.or.jp/cms/wp-content/uploads/2023/03/JCS2023_nagai.pdf,（2025年8月7日閲覧）
40）Zaidman CM, et al. J Neuromuscul Dis. 2024; 11: 687-99.
利益相反：本研究はSarepta社の支援によって行われた。著者にはSarepta社の社員、Sarepta社、F. Hoffmann-La Roche社、
Genentech社より研究資金、
コンサルタント料等を受領している者が含まれている。
41） Kaufman BD, et al. J Neuromuscul Dis. 2024: 22143602241303357.
利益相反：著者にSarepta社よりコンサルタント料を受領している者が含まれている。
42）Mendell JR, et al. Mol Ther Methods Clin Dev. 2022; 25: 74-83.
利益相反：本研究はSarepta社の支援によって行われた。著者にはSarepta社の社員、Sarepta社、Genentech社より研究資金、
コンサル
タント料等を受領している者が含まれている。
91
改訂案
1）承認時評価資料
［デランジストロゲン モキセパルボベクの概要］
2）承認時評価資料
［薬理試験＜効力を裏付ける試験
（in vivo）
＞］
3）Birnkrant DJ, et al. Lancet Neurol. 2018; 17: 251-67.
利益相反：著者にSarepta社、F. Hoffmann-La Roche社より研究資金等を受領している者が含まれている。
4）Guiraud S, et al. Exp Physiol. 2015; 100: 1458-67.
5）Van Ruiten H, et al. EMJ. 2017; 2: 90-9.
6）Gulati S, et al. Indian J Pediatr. 2005; 72: 389-93.
7）Spurney C, et al. Muscle Nerve. 2014; 50: 250-6.
8）Davies KE, Nowak KJ. Nat Rev Mol Cell Biol. 2006; 7: 762-73.
9）van Westering TL, et al. Molecules. 2015; 20: 8823-55.
利益相反：著者にSarepta社よりコンサルタント料を受領している者が含まれている。
10）厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業「筋ジストロフィーの標準的医療普及のための調査研究」班．
ジストロフィノパチー診断手順.
https://doctors.mdcst.jp/diagnosis/dystrophinopathy/,（2025年8月7日閲覧）
11） 神経・筋疾患患者登録 Remudy．
登録についてのご案内 主治医の先生へ．
https://remudy.ncnp.go.jp/assets/pdf/dystrophinopathy/touroku_flow_dr_dys_a.pdf,（2025年8月7日閲覧）
12）国立精神･神経医療研究センター疾病研究第一部．
デュシェンヌ型
（DMD）
/ベッカー型筋ジストロフィー
（BMD）
の診断フローチャート.
https://www.ncnp.go.jp/nin/guide/r1/dmd_analysis.html,（2025年8月7日閲覧）
13）Naso MF, et al. BioDrugs. 2017; 31: 317-34.
14）Chamberlain JR, Chamberlain JS. Mol Ther. 2017; 25: 1125-31.
15）承認時評価資料
［デランジストロゲン モキセパルボベクの構造］
16）Zygmunt DA, et al. Hum Gene Ther. 2017; 28: 737-46.
17）承認時評価資料
［DMD患者を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験
（SRP-9001-301）
］
18）承認時評価資料
［DMD患者を対象とした海外第Ⅰb相臨床試験
（SRP-9001-103）
］
19）Chicoine LG, et al. Mol Ther. 2014; 22: 338-47.
20）承認時評価資料
［安全性試験の併合解析］
21）Iannaccone ST, et al. J Neurol. 2024; 271: 5659-64.
利益相反：本研究はSarepta社の支援によって行われた。著者にはSarepta社の社員、Sarepta社、Genentech社、中外製薬株式会社
より研究資金、
コンサルタント料等を受領している者が含まれている。
22）Bönnemann CG, et al. N Engl J Med. 2023; 388: 2294-6.
利益相反：著者にSarepta社の社員、Sarepta社よりコンサルタント料等を受領している者が含まれている。
23）Mendell JR, et al. N Engl J Med. 2010; 363: 1429-37.
24）Wein N, et al. Nat Med. 2014; 20: 992-1000.
25）Gurvich OL, et al. Hum Mutat. 2009; 30: 633-40.
26）Winnard AV, et al. Am J Hum Genet. 1995; 56: 158-66.
27）Thanh LT, et al. Am J Hum Genet. 1995; 56: 725-31.
28）Fanin M, et al. Muscle Nerve. 1995; 18: 1115-20.
29）Nicholson LV, et al. J Med Genet. 1992; 29: 892-6.
30）Klein CJ, et al. Am J Hum Genet. 1992; 50: 950-9.
31）Mangkalaphiban K, et al. Nat Commun. 2024; 15: 2486.
32）McMillan HJ, et al. Pediatrics. 2011; 127: e132-6.
33）Rodríguez-Cruz M, et al. Am J Phys Med Rehabil. 2020; 99: 1121-8.
34）Tang YC, et al. Nutrients. 2022; 14: 727.
35）社内資料：エレビジス点滴静注に係るリスク管理計画書
36）エレビジス点滴静注電子添文 2025年8月改訂
（第2版）
37）厚生労働省．
重篤副作用疾患別対応マニュアル 薬物性肝障害
（令和元年9月改定）
.
https://www.mhlw.go.jp/topics/2006/11/tp1122-1i.html,（2025年8月7日閲覧）
＆
A
参考
文献
38）厚生労働省．
重篤副作用疾患別対応マニュアル 横紋筋融解症
（平成18年11月）
.
https://www.mhlw.go.jp/topics/2006/11/tp1122-1c.html,（2025年8月7日閲覧）
Q
39）日本循環器学会，
ほか. 2023年改訂版 心筋炎の診断・治療に関するガイドライン.
https://www.j-circ.or.jp/cms/wp-content/uploads/2023/03/JCS2023_nagai.pdf,（2025年8月7日閲覧）
40）Zaidman CM, et al. J Neuromuscul Dis. 2024; 11: 687-99.
利益相反：本研究はSarepta社の支援によって行われた。著者にはSarepta社の社員、Sarepta社、F. Hoffmann-La Roche社、
Genentech社より研究資金、
コンサルタント料等を受領している者が含まれている。
41） Kaufman BD, et al. J Neuromuscul Dis. 2024: 22143602241303357.
利益相反：著者にSarepta社よりコンサルタント料を受領している者が含まれている。
42）Mendell JR, et al. Mol Ther Methods Clin Dev. 2022; 25: 74-83.
利益相反：本研究はSarepta社の支援によって行われた。著者にはSarepta社の社員、Sarepta社、Genentech社より研究資金、
コンサル
タント料等を受領している者が含まれている。
91