改訂案

3. 臨床試験成績

主要評価項目
（部分集団解析）
：
ランダム化時の年齢別NSAA総スコアのベースラインからWeek 52までの変化量
ランダム化時の年齢別NSAA総スコアのベースラインからWeek 52までの変化量
［調整済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、
4～5歳ではエレビジス群が3.95（2.87～5.04）、プラセボ群が2.63（1.53～3.74）
であり、6～7歳ではエレビジス群が
1.21
（0.10～2.32）
、プラセボ群が1.15
（0.03～2.27）
でした。

ランダム化時の年齢別NSAA総スコアのベースラインからの変化量
（調整済み平均値）
の推移
● 4〜5歳
5
ベースラインからの変化量

エレビジス群
（n＝30）
プラセボ群
（n＝29）
mITT集団

4

3.95±0.54
（2.87〜5.04）
群間差
（標準誤差）
：1.32
（0.77）
95％信頼区間：−0.23〜2.87
MMRM解析

3
2

2.63±0.55
（1.53〜3.74）

1

調整済み平均値±標準誤差
（95％信頼区間）

0
BL

12

24

36

52 （週）

29
28

30
29

期間
エレビジス群 30
プラセボ群 29

29
29

30
27

● 6〜7歳
5
ベースラインからの変化量

4
3

エレビジス群
（n＝33）
プラセボ群
（n＝33）
mITT集団
調整済み平均値±標準誤差
（95％信頼区間）
1.21±0.56
（0.10〜2.32）

2
1

1.15±0.56
（0.03〜2.27）

0
BL

12

24

群間差
（標準誤差）
：0.06
（0.79）
95％信頼区間：−1.52〜1.64
MMRM解析

36

52 （週）

32
33

33
32

期間
エレビジス群 33
プラセボ群 33

32
33

33
33

MMRMモデルの共変量：投 与群
（カテゴリー変数）
、来院時
（カテゴリー変数）
、投与群と来院時の交互作用、ベースラインのNSAA総スコア、ベースラインの
NSAA総スコアと来院時の交互作用
NSAAの評価では、17項目中の欠測が3項目以下の場合、NSAA総スコアは完了した項目の平均スコアに17を乗じた値として算出し、4項目以上が欠測の場合
は欠測値として扱った。特に明記しない限り、個々の項目が欠測であっても補完しなかった。欠測データはmissing at randomを仮定した。
データカットオフ日：2023年9月13日

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