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出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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改訂案
重要な副次評価項目：
ウェスタンブロット法で測定したWeek 12のマイクロジストロフィン発現
ウェスタンブロット法で測定したWeek 12のマイクロジストロフィン発現（対照に対する割合）の平均値（範囲）は、エレ
ビジス群では34.29％
（0.00～161.88）
、プラセボ群では定量下限未満でした
［p＜0.0001
（名目上のp値）
、エレビジス群
vs プラセボ群、2標本Welch t検定を用いた再ランダム化検定］。
Week 12の筋生検実施症例
対照に対する％
平均値
（標準偏差）
中央値
（範囲）
名目上のp値
（エレビジス群 vs プラセボ群、2標本Welch t検定を用いた
再ランダム化検定）
エレビジス群
（n＝63）
プラセボ群
（n＝62）
17例
14例
34.29％
（41.04）
※1
0.00％
（0.00）
19.11％
（0.00※1※2～161.88）
※1
0.00％
（0.00～0.00）
p＜0.0001
mITT集団
※1：定量下限未満の場合は0を補完した。
※2：正確なkDサイズの可視バンドがゲル上に認められたが、定量下限未満として定量されたため、計算上の慣例に従って数値は0とされた。
Week 12に内側腓腹筋の生検を実施し、2ブロックの組織
（それぞれのゲルの2つの複製）
の平均値を算出して解析に用いた。
Week 12に来院しなかった場合は、Week 12以降の来院時に筋生検を実施した。特に明記しない限り、Week 12から12週間以内であれば、Week 12の値と
して解析した。
データカットオフ日：2023年9月13日
臨床試験
成績
65
重要な副次評価項目：
ウェスタンブロット法で測定したWeek 12のマイクロジストロフィン発現
ウェスタンブロット法で測定したWeek 12のマイクロジストロフィン発現（対照に対する割合）の平均値（範囲）は、エレ
ビジス群では34.29％
（0.00～161.88）
、プラセボ群では定量下限未満でした
［p＜0.0001
（名目上のp値）
、エレビジス群
vs プラセボ群、2標本Welch t検定を用いた再ランダム化検定］。
Week 12の筋生検実施症例
対照に対する％
平均値
（標準偏差）
中央値
（範囲）
名目上のp値
（エレビジス群 vs プラセボ群、2標本Welch t検定を用いた
再ランダム化検定）
エレビジス群
（n＝63）
プラセボ群
（n＝62）
17例
14例
34.29％
（41.04）
※1
0.00％
（0.00）
19.11％
（0.00※1※2～161.88）
※1
0.00％
（0.00～0.00）
p＜0.0001
mITT集団
※1：定量下限未満の場合は0を補完した。
※2：正確なkDサイズの可視バンドがゲル上に認められたが、定量下限未満として定量されたため、計算上の慣例に従って数値は0とされた。
Week 12に内側腓腹筋の生検を実施し、2ブロックの組織
（それぞれのゲルの2つの複製）
の平均値を算出して解析に用いた。
Week 12に来院しなかった場合は、Week 12以降の来院時に筋生検を実施した。特に明記しない限り、Week 12から12週間以内であれば、Week 12の値と
して解析した。
データカットオフ日：2023年9月13日
臨床試験
成績
65