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出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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改訂案
安全性
本試験のコホート1～5において、副作用は48例中42例
（87.5%）
に205件、重篤な副作用は48例中5例に6件認められま
した。
本試験において、試験中止に至った副作用、死亡例は認められませんでした。
副作用の概況
コホート1
（n＝20）
副作用
コホート2
（n＝7）
コホート3
（n＝6）
18例（90.0％） 5例（71.4％） 5例（83.3％）
重篤な副作用
106件
27件
2例（10.0％） 2例（28.6％）
コホート4
（n＝7）
コホート5
（n＝8）
合計
（N＝48）
6例（85.7％） 8例（100.0％）42例（87.5％）
12件
21件
39件
205件
0
0
1例（12.5％）
5例（10.4％）
2件
3件
0
0
1件
6件
試験中止に至った副作用
0
0
0
0
0
0
死亡
0
0
0
0
0
0
安全性解析対象集団
MedDRA Version 24.1
データカットオフ日：2023年7月24日
臨床試験
成績
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
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安全性
本試験のコホート1～5において、副作用は48例中42例
（87.5%）
に205件、重篤な副作用は48例中5例に6件認められま
した。
本試験において、試験中止に至った副作用、死亡例は認められませんでした。
副作用の概況
コホート1
（n＝20）
副作用
コホート2
（n＝7）
コホート3
（n＝6）
18例（90.0％） 5例（71.4％） 5例（83.3％）
重篤な副作用
106件
27件
2例（10.0％） 2例（28.6％）
コホート4
（n＝7）
コホート5
（n＝8）
合計
（N＝48）
6例（85.7％） 8例（100.0％）42例（87.5％）
12件
21件
39件
205件
0
0
1例（12.5％）
5例（10.4％）
2件
3件
0
0
1件
6件
試験中止に至った副作用
0
0
0
0
0
0
死亡
0
0
0
0
0
0
安全性解析対象集団
MedDRA Version 24.1
データカットオフ日：2023年7月24日
臨床試験
成績
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
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