改訂案
重大な副作用のマネジメント
各副作用マネジメントのための他科／他施設との連携

＜本品投与前＞

重篤な副作用が発現した場合を想定し、本品の投与前に連携先
（他科／他施設）
を確認し、緊急時に速やかに対応ができる

ような体制をご検討ください。症例ごとの投与可否の判断を含めて、日本小児神経学会による施設認定後に提供される、
（エキスパートパネル）
によるインターネットを用いたコンサルテーションを、全例で活用してください。
BRIDGE-NMD※
事象名

推奨する連携先
（他科／他施設）
の要件
・ 小児消化器内科医がいる。

心筋炎

・ 小児循環器内科医がいる。
・ 心臓MRIが実施できる。

筋炎

・ 膠原病内科医又は小児リウマチ科医が
いる。
・MRI又は病理による診断が実施できる。

血栓性微小
血管症

・ 小児腎臓内科医がいる。
・ 小児透析が実施できる。

小児消化器内科

小児神経内科

小児腎臓内科

小児循環器内科
40）
41）
より作成

注意を要する副作用・
不具合とその対策

肝機能障害、
急性肝不全

膠原病内科
小児リウマチ科

＜本品投与時＞
重篤な副作用が発現した際は、適切なタイミングで適切な診療科医へ相談する必要がありますので、下記を参考に検討

（エキスパートパネル）
によるインターネットを用いたコンサルテーションを積極的に活用
してください。BRIDGE-NMD ※

してください。また、患者さんが本品を投与した施設から別の施設へ転院した後に副作用を認めた場合は、本品の投与
施設とも連携してください。

他科／他施設との連携
肝機能障害、急性肝不全
下記の①〜③のいずれかに該当する場合は、適切な診療科医に必ず相談してください。また、診断や治療に関して、必要に応じて小児
急性肝炎ネット
（https://www.pahn.jp/）
及び小児肝移植施設へコンサルテーションもご検討ください。
①本品投与前に肝障害、慢性肝疾患又は急性肝疾患を有するなど、肝機能障害の重篤化因子のある患者に本品の投与を検討する場合
②本品投与後に、肝機能検査値が一定基準を超えた場合

以下のうち1項目でも確認された場合には適切な診療科医へ連絡し、2項目以上確認された場合には、PICUへの搬送や肝移植

も視野に治療方針について速やかに適切な診療科医と相談する
i） PT％ 60%以下又はPT-INR 1.3以上
ii） AST又はALTが1,000IU/L以上、あるいはベースラインの2倍超
iii）総ビリルビン2.0mg/dL以上
③肝機能障害発現後に、プレドニゾロンの増量など初期治療で改善がみられない場合
参考：小児急性肝炎ネット（https://www.pahn.jp/）
心筋炎

心筋トロポニンI値が正常値を超えている場合は、適切な診療科医に相談し連携してください。
※遅発性の心筋炎の場合は、免疫介在性の筋炎をご参照ください。 ⇒筋炎 p32参照

筋炎

免疫介在性の筋炎の身体的徴候（筋力低下、筋肉痛／圧痛、嚥下困難）が急速に進行する又は数日に
わたる進行とともにみられる場合は、本品投与前に選定した適切な診療科医に相談してください。

血栓性微小血管症

血小板数、乳酸脱水素酵素
（LDH）
、ヘモグロビン、ハプトグロビン値の異常が認められた場合は、本品
投与前に選定した適切な診療科医に相談してください。
40）
41）
43）
より作成

※：BRIDGE-NMD
（Building Recommendations in Developing Gene Therapy for Neuromuscular Disorders、神経筋疾患遺伝子治療安全性最適化
ネットワーク）
。小児神経、小児肝臓内科、小児肝臓外科、小児循環器、小児免疫、小児腎臓内科、小児血液内科の医師で構成される専門家チーム。

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