改訂案

3. 臨床試験成績

重要な副次評価項目：10m歩行／走行時間のベースラインからWeek 52までの変化量

10m歩行／走行時間のベースラインからWeek 52までの変化量［調整済み平均値（95%信頼区間）］
はエレビジス群が

－0.34秒
（－0.55～－0.14）
、プラセボ群が0.08秒
（－0.13～0.29）
、群間差は－0.42秒
（95%信頼区間：－0.71～－0.13）
でした
［p＝0.0048
（名目上のp値）
、エレビジス群 vs プラセボ群、MMRM解析］
。

10m歩行／走行時間のベースラインからの変化量
（調整済み平均値）
の推移
（秒）
1.0

エレビジス群
（n＝63）
プラセボ群
（n＝62）
mITT集団

ベースラインからの変化量

0.5
0.08±0.10
（−0.13〜0.29）

0.0

−0.34±0.10
（−0.55〜−0.14）

-0.5

群間差
（標準誤差）
：
−0.42
（0.15）
95％信頼区間：
−0.71〜−0.13
p＝0.0048
（名目上のp値）
エレビジス群 vs プラセボ群
MMRM解析

調整済み平均値±標準誤差
（95％信頼区間）

-1.0
BL

12

24

36

52 （週）

61
61

63
61

期間
Number of subjects
エレビジス群 63
プラセボ群
62

61
62

63
60

MMRMモデルの共変量：投与群
（カテゴリー変数）
、来院時
（カテゴリー変数）
、投与群と来院時の交互作用、
ランダム化時の年齢群
（カテゴリー変数）
、ベースライン
の10m歩行／走行時間、スクリーニング時のNSAA総スコア
（≦22、
＞22）
、ランダム化時の年齢群と来院時の交互作用、ベースライン
の10m歩行／走行時間と来院時の交互作用
データが欠測でNSAAの項目2のスコアが0
［自立歩行ができない
（長下肢装具を使用する、介助を受けながら短距離を歩ける）
］
の場合、10m歩行／走行時間
は、妥当な範囲の最大値として30秒を補完した。
データカットオフ日：2023年9月13日

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