よむ、つかう、まなぶ。
総－１参考１ (8 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
改訂案
2. 適正使用のための注意事項
（2）エレビジスの投与対象の確認
効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
• 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
• 歩行可能な患者
• 3歳以上8歳未満の患者
エレビジス点滴静注電子添文
2025年8月改訂
（第2版） 4. 効能、効果又は性能より
効能、効果又は性能に関連する注意
5.1 遺伝子検査等により、デュシェンヌ型筋ジストロフィー診断が確定している患者に投与すること。
5.2 承 認された体外診断用医薬品又は医療機器を用いた検査により抗AAVrh74抗体が陰性であることが確認された
患者に投与すること。なお、承認された体外診断用医薬品又は医療機器に関する情報については、以下のウェブ
サイトから入手可能である：
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/review-information/cd/0001.html
（年齢、歩行状態等）
について、
「 17.臨床成績」の項の内容を熟知し、本品の
5.3 臨 床試験に組み入れられた患者の背景
有効性及び安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。
5.4 女性を対象とした臨床試験は実施していない。
エレビジス点滴静注電子添文
2025年8月改訂
（第2版） 5. 効能、効果又は性能に関連する注意より
＜解説＞3歳のDMD患者における有効性・安全性について
承認申請時点では、臨床試験［DMD患者を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験（EMBARK試験パート1）］の対象患者は
4歳以上8歳未満の歩行可能な男性DMD患者であり17）、4歳以上8歳未満の患者については探索的試験で3～5年の
データが得られているものの、3歳のDMD患者における運動機能評価結果（床上起き上がり時間、10m歩行／走行時間
など）
は、DMD患者を対象とした海外第Ⅰb相臨床試験
（ENDEAVOR試験）18）コホート4の7例における投与後2年の結果
のみが得られています。この試験の結果では、患者の年齢による評価項目の限界を考慮する必要はあるものの、4歳以上
8歳未満の患者との大きな違いは認められませんでした。また、この試験において、3歳のDMD患者における特筆すべき
安全性所見は確認されませんでした。
＜解説＞抗AAVrh74抗体検査の実施について
本品の投与前に抗AAVrh74抗体の検査を実施してください。承認された体外診断用医薬品又は医療機器に関する情報に
ついては、以下のウェブサイトから入手可能です。
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/review-information/cd/0001.html
承認された体外診断用医薬品又は医療機器を用いた検査の依頼に関する情報は、製造販売業者担当者へお問合せくだ
さい。
＜参考＞抗AAVrh74抗体が陽性の患者に関する注意
非臨床試験の結果では、既存の抗AAVrh74抗体価が1：400を超えると有効性の低下が認められています 19）。臨床試験
（EMBARK試験パート1）では、ELISAにより測定した抗AAVrh74抗体価が1：400未満（上昇していない）の患者のみ
登録可能でした 17）。抗AAVrh74抗体が陽性の患者における本品の有効性及び安全性は確立していません。
⇒抗AAVrh74抗体価について
⇒臨床試験成績
8
p60参照
p49参照
2. 適正使用のための注意事項
（2）エレビジスの投与対象の確認
効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
• 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
• 歩行可能な患者
• 3歳以上8歳未満の患者
エレビジス点滴静注電子添文
2025年8月改訂
（第2版） 4. 効能、効果又は性能より
効能、効果又は性能に関連する注意
5.1 遺伝子検査等により、デュシェンヌ型筋ジストロフィー診断が確定している患者に投与すること。
5.2 承 認された体外診断用医薬品又は医療機器を用いた検査により抗AAVrh74抗体が陰性であることが確認された
患者に投与すること。なお、承認された体外診断用医薬品又は医療機器に関する情報については、以下のウェブ
サイトから入手可能である：
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/review-information/cd/0001.html
（年齢、歩行状態等）
について、
「 17.臨床成績」の項の内容を熟知し、本品の
5.3 臨 床試験に組み入れられた患者の背景
有効性及び安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。
5.4 女性を対象とした臨床試験は実施していない。
エレビジス点滴静注電子添文
2025年8月改訂
（第2版） 5. 効能、効果又は性能に関連する注意より
＜解説＞3歳のDMD患者における有効性・安全性について
承認申請時点では、臨床試験［DMD患者を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験（EMBARK試験パート1）］の対象患者は
4歳以上8歳未満の歩行可能な男性DMD患者であり17）、4歳以上8歳未満の患者については探索的試験で3～5年の
データが得られているものの、3歳のDMD患者における運動機能評価結果（床上起き上がり時間、10m歩行／走行時間
など）
は、DMD患者を対象とした海外第Ⅰb相臨床試験
（ENDEAVOR試験）18）コホート4の7例における投与後2年の結果
のみが得られています。この試験の結果では、患者の年齢による評価項目の限界を考慮する必要はあるものの、4歳以上
8歳未満の患者との大きな違いは認められませんでした。また、この試験において、3歳のDMD患者における特筆すべき
安全性所見は確認されませんでした。
＜解説＞抗AAVrh74抗体検査の実施について
本品の投与前に抗AAVrh74抗体の検査を実施してください。承認された体外診断用医薬品又は医療機器に関する情報に
ついては、以下のウェブサイトから入手可能です。
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/review-information/cd/0001.html
承認された体外診断用医薬品又は医療機器を用いた検査の依頼に関する情報は、製造販売業者担当者へお問合せくだ
さい。
＜参考＞抗AAVrh74抗体が陽性の患者に関する注意
非臨床試験の結果では、既存の抗AAVrh74抗体価が1：400を超えると有効性の低下が認められています 19）。臨床試験
（EMBARK試験パート1）では、ELISAにより測定した抗AAVrh74抗体価が1：400未満（上昇していない）の患者のみ
登録可能でした 17）。抗AAVrh74抗体が陽性の患者における本品の有効性及び安全性は確立していません。
⇒抗AAVrh74抗体価について
⇒臨床試験成績
8
p60参照
p49参照