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出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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改訂案
コホート1
（n＝20）
コホート2
（n＝7）
コホート3
（n＝6）
コホート4
（n＝7）
コホート5
（n＝8）
合計
（N＝48）
トランスアミナーゼ上昇
3例（15.0％）
0
0
0
0
3例（6.3％）
血中乳酸脱水素酵素増加
2例（10.0％）
0
0
0
0
2例（4.2％）
トロポニンＩ増加
0
0
0
0
2例（25.0％）
2例（4.2％）
補体成分C4減少
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
肝機能検査値上昇
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
血小板数減少
0
0
0
0
1例（12.5％）
1例（2.1％）
トロポニン増加
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
代謝および栄養障害
9例（45.0％）
0
1例（16.7％） 3例（42.9％）
0
13例（27.1％）
食欲減退
9例（45.0％）
0
1例（16.7％） 3例（42.9％）
0
13例（27.1％）
高脂血症
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
1例（5.0％）
2例（28.6％）
0
0
2例（25.0％）
5例（10.4％）
免疫性筋炎
0
1例（14.3％）
0
0
1例（12.5％）
2例（4.2％）
筋肉痛
0
1例（14.3％）
0
0
1例（12.5％）
2例（4.2％）
背部痛
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
横紋筋融解症
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
筋骨格系および結合組織障害
神経系障害
3例（15.0％） 2例（28.6％）
0
1例（14.3％）
0
6例（12.5％）
頭痛
2例（10.0％） 1例（14.3％）
0
0
0
3例（6.3％）
嗜眠
1例（14.3％）
0
1例（14.3％）
0
2例（4.2％）
睡眠の質低下
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
腎および尿路障害
3例（15.0％）
0
0
0
0
3例（6.3％）
ヘモグロビン尿
2例（10.0％）
0
0
0
0
2例（4.2％）
着色尿
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
蛋白尿
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
2例（10.0％）
0
0
0
1例（12.5％）
3例（6.3％）
多汗症
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
そう痒症
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
紅斑性皮疹
0
0
0
0
1例（12.5％）
1例（2.1％）
皮膚および皮下組織障害
臨床試験
成績
0
安全性解析対象集団
MedDRA Version 24.1
データカットオフ日：2023年7月24日
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
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コホート1
（n＝20）
コホート2
（n＝7）
コホート3
（n＝6）
コホート4
（n＝7）
コホート5
（n＝8）
合計
（N＝48）
トランスアミナーゼ上昇
3例（15.0％）
0
0
0
0
3例（6.3％）
血中乳酸脱水素酵素増加
2例（10.0％）
0
0
0
0
2例（4.2％）
トロポニンＩ増加
0
0
0
0
2例（25.0％）
2例（4.2％）
補体成分C4減少
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
肝機能検査値上昇
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
血小板数減少
0
0
0
0
1例（12.5％）
1例（2.1％）
トロポニン増加
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
代謝および栄養障害
9例（45.0％）
0
1例（16.7％） 3例（42.9％）
0
13例（27.1％）
食欲減退
9例（45.0％）
0
1例（16.7％） 3例（42.9％）
0
13例（27.1％）
高脂血症
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
1例（5.0％）
2例（28.6％）
0
0
2例（25.0％）
5例（10.4％）
免疫性筋炎
0
1例（14.3％）
0
0
1例（12.5％）
2例（4.2％）
筋肉痛
0
1例（14.3％）
0
0
1例（12.5％）
2例（4.2％）
背部痛
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
横紋筋融解症
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
筋骨格系および結合組織障害
神経系障害
3例（15.0％） 2例（28.6％）
0
1例（14.3％）
0
6例（12.5％）
頭痛
2例（10.0％） 1例（14.3％）
0
0
0
3例（6.3％）
嗜眠
1例（14.3％）
0
1例（14.3％）
0
2例（4.2％）
睡眠の質低下
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
腎および尿路障害
3例（15.0％）
0
0
0
0
3例（6.3％）
ヘモグロビン尿
2例（10.0％）
0
0
0
0
2例（4.2％）
着色尿
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
蛋白尿
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
2例（10.0％）
0
0
0
1例（12.5％）
3例（6.3％）
多汗症
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
そう痒症
1例（5.0％）
0
0
0
0
1例（2.1％）
紅斑性皮疹
0
0
0
0
1例（12.5％）
1例（2.1％）
皮膚および皮下組織障害
臨床試験
成績
0
安全性解析対象集団
MedDRA Version 24.1
データカットオフ日：2023年7月24日
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
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