改訂案
有効性
主要評価項目：
NSAA総スコアのベースラインからWeek 52までの変化量（検証的な解析項目）

NSAA総スコアのベースラインからWeek 52までの変化量［調整済み平均値（95%信頼区間）］
はエレビジス群が2.57

（1.80～3.34）
、プラセボ群が1.92
（1.14～2.70）
でした。

群間差は0.65
（95%信頼区間：－0.45～1.74）
であり、統計学的な有意差は認められず、エレビジス群のプラセボ群に対する

優越性は検証されませんでした。本評価項目においてゲートキーピング法による検定は終了しました（p＝0.2441、

エレビジス群 vs プラセボ群、MMRM解析）。

NSAA総スコアのベースラインからの変化量
（調整済み平均値）
の推移
5

ベースラインからの変化量

エレビジス群
（n＝63）
プラセボ群
（n＝62）
mITT集団

4

2.57±0.39
（1.80〜3.34）

3

2
1.92±0.39
（1.14〜2.70）

1

0

群間差
（標準誤差）：
0.65
（0.55）
95％信頼区間：
−0.45〜1.74
p＝0.2441
エレビジス群 vs プラセボ群
MMRM解析

調整済み平均値±標準誤差
（95％信頼区間）

BL

12

24

36

52 （週）

61
61

63
61

期間
Number of subjects
エレビジス群 63
プラセボ群
62

61
62

63
60

MMRMモデルの共変量：投与群
（カテゴリー変数）
、
来院時
（カテゴリー変数）
、
投与群と来院時の交互作用、
ランダム化時の年齢群
（カテゴリー変数）
、
ベースラインの
NSAA総スコア、
ランダム化時の年齢群と来院時の交互作用、ベースラインのNSAA総スコアと来院時の交互作用
NSAAの評価では、17項目中の欠測が3項目以下の場合、NSAA総スコアは完了した項目の平均スコアに17を乗じた値として算出し、4項目以上が欠測の場合
は欠測値として扱った。特に明記しない限り、個々の項目が欠測であっても補完しなかった。欠測データはmissing at randomを仮定した。
データカットオフ日：2023年9月13日
臨床試験
成績

63