改訂案
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。

症例2
症例概要
性別

男性

年齢

5歳

特記事項

エクソン16のナンセンス変異を有する
経過
コルチコステロイド1mg/kg/日の投与を開始
（ベースラインの肝機能検査は異常なし）

本品投与42日後
（Day 42）

γ-GTP上昇：71U/L
（4.4×ULN）

Day 51

γ-GTP上昇：283U/L
（17.7×ULN）
総ビリルビン上昇：0.9mg/dL
（正常範囲：0.1～0.4）

Day 51～55

30mg/kg/日のステロイドパルス療法※

Day 55

γ-GTPは17×ULNと依然高値

Day 56・57

1g/kg/日の免疫グロブリン療法※
ベースライン用量に加えてコルチコステロイド2mg/kg/日を投与
肝疾患における他の潜在的要因はみつからなかった

Day 84

γ-GTP低下

Day 84～

コルチコステロイドをベースライン用量まで漸減

肝酵素値の経過
（U/L）
2500

（U/L）
300

AST
ALT

250

2000

200

1000

150
100

500

50

0

0

投与後日数

■ 経口コルチコステロイド
■ コルチコステロイド静注
■ 免疫グロブリン静注
Day-26
Day0
4
14
21
29
36
42
51
52
53
54
55
56
57
63
70
77
84
91
112
140
144
158

γ-GTP

1500

Day-26
Day0
4
14
21
29
36
42
51
52
53
54
55
56
57
63
70
77
84
91
112
140
144
158

AST/ALT

注意を要する副作用・
不具合とその対策

本品投与1日前
（Day －1）

投与後日数

標準コルチコステロイド治療

Reprinted from Pediatr Neurol., 163, Duvuru R, et al., Acute Liver Injury Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy
Requiring Intravenous Immunoglobulin, 1-3, Copyright (2025), with permission from Elsevier.

※：国内承認効能又は効果外

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