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出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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改訂案
患者適格基準チェックリスト
デュシェンヌ型筋ジストロフィー以外の診断名
である
□遺伝学的検査
□筋病理
遺伝学的検査等により、
「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」
の確定
診断が必要です。
診断が確定
以下の項目ですべて
「いいえ」
に当てはまる方は本品投与が可能です。
下表の1つでも「はい」がある場合は、本品による治療はできません。
□いいえ
□はい
承認された体外診断用医薬品又は医療機器
を用いた検査により、抗AAVrh74抗体陰性
の確認が必要です。
歩行不能である
□いいえ
□はい
歩行不能患者における有効性及び安全性は
確立していません。
3歳未満、8歳以上である
□いいえ
□はい
3歳未満の患者、及び8歳以上の患者における
有効性及び安全性は確立していません。
本品の成分に対し過敏症の既往歴がある
□いいえ
□はい
本 品 の 成 分に対し過 敏 症 の 既 往 歴 の ある
患者は投与できません。
ジストロフィン遺 伝 子 のエクソン8 及び ／
又はエクソン9の一部又は全体が欠失して
いる
□いいえ
□はい
免疫介在性の筋炎があらわれるおそれがあり
ます。
本品の投与歴がある
□いいえ
□はい
本品は再投与できません。
エレビジスの
投与対象の確認
抗AAVrh74抗体陽性である
下表の1つでも「はい」がある場合は、患者さんの状態に応じて、慎重に本品投与の必要性を検討してください。
ジストロフィン遺伝子のエクソン1-17及び／
又はエクソン59-71の欠失を有する
□いいえ
□はい
ジストロフィン遺伝子のエクソン1-17及び／
又はエクソン59-71の領域に欠失を有する患者
は、重度の免疫介在性の筋炎発現のリスクが
高いおそれがあります。
心機能障害を有する
□いいえ
□はい
心エコーで左室駆出率が40%未満の患者及び
症候性の心筋症を有する患者は、臨床試験で
除外されています。
肝障害、慢性肝疾患又は急性肝疾患（急性
の肝ウイルス性感染症）
を有する
□いいえ
□はい
重篤な急性肝障害のリスクが高いおそれが
あります。急性肝疾患を有する患者では回復
又は管理できる状態になるまで本品の投与
を延期してください。
γ-GTPがULNの2倍超、
グルタミン酸脱水素酵素（GLDH）が15U/L
超又は総ビリルビンがULN超の患者は、臨床
試験で除外されています。
感染症を合併している
□いいえ
□はい
回復又は管理できる状態になるまで本品の
投与を延期してください。
本品投与前に行うプレドニゾロン投与の開始
までに、対象となる定期接種のワクチンを
すべて完了していない
□いいえ
□はい
ベースラインとしてコルチコステロイドを
投与していない患者の場合は、本品投与前
に行うプレドニゾロン投与の開始までに、年齢
に応じた定期接種のワクチンをすべて完了して
ください。
投与時期に応じた、季節性インフルエンザ
ワクチン等の接種を完了していない
□いいえ
□はい
本品の投与時期に応じて、季節性インフル
エンザワクチン等の接種もご検討ください。
女性である
□いいえ
□はい
女性を対象とした臨床試験は実施していません。
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患者適格基準チェックリスト
デュシェンヌ型筋ジストロフィー以外の診断名
である
□遺伝学的検査
□筋病理
遺伝学的検査等により、
「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」
の確定
診断が必要です。
診断が確定
以下の項目ですべて
「いいえ」
に当てはまる方は本品投与が可能です。
下表の1つでも「はい」がある場合は、本品による治療はできません。
□いいえ
□はい
承認された体外診断用医薬品又は医療機器
を用いた検査により、抗AAVrh74抗体陰性
の確認が必要です。
歩行不能である
□いいえ
□はい
歩行不能患者における有効性及び安全性は
確立していません。
3歳未満、8歳以上である
□いいえ
□はい
3歳未満の患者、及び8歳以上の患者における
有効性及び安全性は確立していません。
本品の成分に対し過敏症の既往歴がある
□いいえ
□はい
本 品 の 成 分に対し過 敏 症 の 既 往 歴 の ある
患者は投与できません。
ジストロフィン遺 伝 子 のエクソン8 及び ／
又はエクソン9の一部又は全体が欠失して
いる
□いいえ
□はい
免疫介在性の筋炎があらわれるおそれがあり
ます。
本品の投与歴がある
□いいえ
□はい
本品は再投与できません。
エレビジスの
投与対象の確認
抗AAVrh74抗体陽性である
下表の1つでも「はい」がある場合は、患者さんの状態に応じて、慎重に本品投与の必要性を検討してください。
ジストロフィン遺伝子のエクソン1-17及び／
又はエクソン59-71の欠失を有する
□いいえ
□はい
ジストロフィン遺伝子のエクソン1-17及び／
又はエクソン59-71の領域に欠失を有する患者
は、重度の免疫介在性の筋炎発現のリスクが
高いおそれがあります。
心機能障害を有する
□いいえ
□はい
心エコーで左室駆出率が40%未満の患者及び
症候性の心筋症を有する患者は、臨床試験で
除外されています。
肝障害、慢性肝疾患又は急性肝疾患（急性
の肝ウイルス性感染症）
を有する
□いいえ
□はい
重篤な急性肝障害のリスクが高いおそれが
あります。急性肝疾患を有する患者では回復
又は管理できる状態になるまで本品の投与
を延期してください。
γ-GTPがULNの2倍超、
グルタミン酸脱水素酵素（GLDH）が15U/L
超又は総ビリルビンがULN超の患者は、臨床
試験で除外されています。
感染症を合併している
□いいえ
□はい
回復又は管理できる状態になるまで本品の
投与を延期してください。
本品投与前に行うプレドニゾロン投与の開始
までに、対象となる定期接種のワクチンを
すべて完了していない
□いいえ
□はい
ベースラインとしてコルチコステロイドを
投与していない患者の場合は、本品投与前
に行うプレドニゾロン投与の開始までに、年齢
に応じた定期接種のワクチンをすべて完了して
ください。
投与時期に応じた、季節性インフルエンザ
ワクチン等の接種を完了していない
□いいえ
□はい
本品の投与時期に応じて、季節性インフル
エンザワクチン等の接種もご検討ください。
女性である
□いいえ
□はい
女性を対象とした臨床試験は実施していません。
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