改訂案

3. 臨床試験成績
有効性

主要評価項目：
ウェスタンブロット法で測定したマイクロジストロフィン発現のベースラインからWeek 12
までの変化量
（パート1）
（検証的な解析項目）
ウェスタンブロット法で測定したマイクロジストロフィン発現
（対照に対する割合）
のベースラインからWeek 12までの変化量

［平均値
（標準偏差）
］
は、エレビジス群
（n＝20）
では23.82％
（39.76）
、プラセボ群
（n＝21）
では0.14％
（1.24）
でした。

群間差は6.11%
（Hodges-Lehmann推定、95%信頼区間：2.08～12.58）
であり、プラセボ群に対するエレビジス群の優越性
が検証されました
（p＜0.0001、
エレビジス群 vs プラセボ群、2標本Welch t検定を用いた再ランダム化検定）
。

ITT集団
データカットオフ日：2021年1月19日

主要評価項目：
NSAA総スコアのベースラインからWeek 48までの変化量
（パート1）
（検証的な解析項目）
NSAA総スコアのベースラインからWeek 48までの変化量
［調整済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、エレビジス群
（n＝19）
が
1.7点
（0.5～3.0）
、
プラセボ群
（n＝21）
が0.9点
（－0.3～2.2）
でした。

群間差は0.8点
（95%信頼区間：－1.0～2.7）
であり、統計学的な有意差は認められず、本評価項目においてゲートキーピング法

による検定は終了しました
［p＝0.3730、
エレビジス群 vs プラセボ群、MMRM解析］
。

ITT集団
MMRMモデルの共変量：投与群
（カテゴリー変数）
、来院時
（カテゴリー変数）
、投与群と来院時の交互作用、ランダム化時の年齢群
（カテゴリー変数）
、ベース
ラインのNSAA総スコア、ベースラインのNSAA総スコアと来院時の交互作用
データカットオフ日：2021年1月19日

6. 用法及び用量又は使用方法
（抜粋）
（vg）
/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×10 15vgを、60分から120分かけて
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×10 14ベクターゲノム
静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。

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