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出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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4. 副作用一覧
改訂案
臨床試験において、
エレビジスによる副作用は156例中117例
（75.0%）
に認められました。詳細は以下のとおりです17）18）62）63）。
EMBARK試験
パート1
ENDEAVOR
試験
SRP-9001102試験
SRP-9001101試験
合計
n＝63
（エレビジス群）
n＝48
n＝41
n＝4
N＝156
全事象
48例（76.2％）
42例（87.5％） 24例（58.5％） 3例（75.0％） 117例（75.0%）
胃腸障害
40例（63.5％）
35例（72.9％） 21例（51.2％） 3例（75.0％）
99例（63.5%）
嘔吐
34例（54.0％）
27例（56.3％） 16例（39.0％） 3例（75.0％）
80例（51.3%）
悪心
20例（31.7％）
22例（45.8％） 11例（26.8％） 1例（25.0％）
54例（34.6%）
上腹部痛
8例（12.7％）
5例（10.4％）
9例（22.0％）
-
22例（14.1%）
腹痛
3例（4.8％）
1例（2.1％）
1例（2.4％）
-
5例（3.2%）
腹部不快感
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
便秘
1例（1.6％）
5例（10.4％）
1例（2.4％）
-
7例（4.5%）
消化不良
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
心窩部不快感
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
鼓腸
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
胃炎
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
血便排泄
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
下痢
-
2例（4.2％）
-
-
2例（1.3%）
胃拡張
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
臨床検査
25例（39.7％）
22例（45.8％） 11例（26.8％） 3例（75.0％）
61例（39.1%）
グルタミン酸脱水素酵素増加
15例（23.8％）
15例（31.3％）
3例（7.3％）
-
33例（21.2%）
γ-グルタミルトランスフェラーゼ増加
5例（7.9％）
6例（12.5％）
6例（14.6％）
-
17例（10.9%）
アラニンアミノトランスフェラーゼ増加
3例（4.8％）
5例（10.4％）
1例（2.4％）
-
9例（5.8%）
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ
増加
3例（4.8％）
5例（10.4％）
1例（2.4％）
-
9例（5.8%）
血中乳酸脱水素酵素増加
2例（3.2％）
2例（4.2％）
-
-
4例（2.6%）
補体成分C4減少
2例（3.2％）
1例（2.1％）
-
-
3例（1.9%）
肝酵素上昇
2例（3.2％）
3例（6.3％）
尿中蛋白陽性
2例（3.2％）
-
-
-
2例（1.3%）
総補体価上昇
2例（3.2％）
-
-
-
2例（1.3%）
血中クレアチンホスホキナーゼ増加
1例（1.6％）
3例（6.3％）
1例（2.4％）
-
5例（3.2%）
血中尿素増加
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
1例（2.4％） 3例（75.0％）
9例（5.8%）
検査結果偽陽性
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
グルタミン酸脱水素酵素濃度異常
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
ヘモグロビン増加
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
肝機能検査値上昇
1例（1.6％）
1例（2.1％）
-
-
2例（1.3%）
血小板数減少
1例（1.6％）
1例（2.1％）
-
-
2例（1.3%）
尿比重増加
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
トランスアミナーゼ上昇
1例（1.6％）
3例（6.3％）
-
-
4例（2.6%）
尿中ケトン体陽性
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
白血球数増加
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
6. 用法及び用量又は使用方法
（抜粋）
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×10 14ベクターゲノム
（vg）
/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×10 15vgを、60分から120分かけて
静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。
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改訂案
臨床試験において、
エレビジスによる副作用は156例中117例
（75.0%）
に認められました。詳細は以下のとおりです17）18）62）63）。
EMBARK試験
パート1
ENDEAVOR
試験
SRP-9001102試験
SRP-9001101試験
合計
n＝63
（エレビジス群）
n＝48
n＝41
n＝4
N＝156
全事象
48例（76.2％）
42例（87.5％） 24例（58.5％） 3例（75.0％） 117例（75.0%）
胃腸障害
40例（63.5％）
35例（72.9％） 21例（51.2％） 3例（75.0％）
99例（63.5%）
嘔吐
34例（54.0％）
27例（56.3％） 16例（39.0％） 3例（75.0％）
80例（51.3%）
悪心
20例（31.7％）
22例（45.8％） 11例（26.8％） 1例（25.0％）
54例（34.6%）
上腹部痛
8例（12.7％）
5例（10.4％）
9例（22.0％）
-
22例（14.1%）
腹痛
3例（4.8％）
1例（2.1％）
1例（2.4％）
-
5例（3.2%）
腹部不快感
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
便秘
1例（1.6％）
5例（10.4％）
1例（2.4％）
-
7例（4.5%）
消化不良
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
心窩部不快感
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
鼓腸
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
胃炎
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
血便排泄
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
下痢
-
2例（4.2％）
-
-
2例（1.3%）
胃拡張
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
臨床検査
25例（39.7％）
22例（45.8％） 11例（26.8％） 3例（75.0％）
61例（39.1%）
グルタミン酸脱水素酵素増加
15例（23.8％）
15例（31.3％）
3例（7.3％）
-
33例（21.2%）
γ-グルタミルトランスフェラーゼ増加
5例（7.9％）
6例（12.5％）
6例（14.6％）
-
17例（10.9%）
アラニンアミノトランスフェラーゼ増加
3例（4.8％）
5例（10.4％）
1例（2.4％）
-
9例（5.8%）
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ
増加
3例（4.8％）
5例（10.4％）
1例（2.4％）
-
9例（5.8%）
血中乳酸脱水素酵素増加
2例（3.2％）
2例（4.2％）
-
-
4例（2.6%）
補体成分C4減少
2例（3.2％）
1例（2.1％）
-
-
3例（1.9%）
肝酵素上昇
2例（3.2％）
3例（6.3％）
尿中蛋白陽性
2例（3.2％）
-
-
-
2例（1.3%）
総補体価上昇
2例（3.2％）
-
-
-
2例（1.3%）
血中クレアチンホスホキナーゼ増加
1例（1.6％）
3例（6.3％）
1例（2.4％）
-
5例（3.2%）
血中尿素増加
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
1例（2.4％） 3例（75.0％）
9例（5.8%）
検査結果偽陽性
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
グルタミン酸脱水素酵素濃度異常
1例（1.6％）
-
-
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1例（0.6%）
ヘモグロビン増加
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
肝機能検査値上昇
1例（1.6％）
1例（2.1％）
-
-
2例（1.3%）
血小板数減少
1例（1.6％）
1例（2.1％）
-
-
2例（1.3%）
尿比重増加
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
トランスアミナーゼ上昇
1例（1.6％）
3例（6.3％）
-
-
4例（2.6%）
尿中ケトン体陽性
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
白血球数増加
1例（1.6％）
-
-
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1例（0.6%）
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
6. 用法及び用量又は使用方法
（抜粋）
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×10 14ベクターゲノム
（vg）
/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×10 15vgを、60分から120分かけて
静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。
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