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出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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改訂案
本品の投与が禁忌の承認外のデータが含まれますこと、ご留意ください。
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
重篤な免疫性筋炎を発現した2例の経過 53）
症例1
症例概要
性別
男性
年齢
9歳
特記事項
エクソン3～43の欠失を有する
本品投与1日前
（Day －1）
コルチコステロイド1mg/kg/日の投与を開始
［本品投与112日後
（Day 112）
まで継続］
Day 30
CK値：16,000U/L
その他の⾎清学的検査、肝超音波検査：異常なし
心電図、心エコー検査、
トロポニン検査による評価：正常
遺伝子導入タンパク産物に対するELISpot：陽性
Day 31
発声障害が発現
Day 32
上肢・下肢の筋力低下、嚥下障害が発現
Day 35
入院、CK値：28,000U/L
Day 39～51
血漿交換療法※
Day 39～52
二相性陽圧換気
（BIPAP）
Day 52
筋生検により免疫性筋炎が示唆され、免疫抑制剤※の投与を開始
Day 55
呼吸補助不要、退院
Day 64
介助なしで歩行可能となった
Day 113～
コルチコステロイドを0.5mg/kg/日に漸減
Day 980
免疫性筋炎の症状の再発なく、免疫抑制剤の投与を終了
経過
注意を要する副作用・
不具合とその対策
経過
Day 31
合併症
筋力低下
発声
障害
38
Day 35：
入院
45
66
73
80
980
Day 84：
ベースラインに回復
MRI検査のために挿管、同日に抜管しBIPAPへ
介入
Day −1〜112：1.0mg/kg/日、Day 113〜：0.5mg/kg/日に漸減
コルチコステロイド
投与前12週間以上コルチコステロイド27mg
その他
臨床検査値
59
Day 64：
Day 52：
筋生検 Day 55： 自宅での自立歩行
退院
Day 39〜52：BIPAP
経鼻胃管の挿入後
（誤嚥の可能性あり）
Day 32：上肢・下肢の筋力低下と嚥下障害
コルチコ
ステロイド
52
Day 39〜51：血漿交換療法
Day 30：CK値16,000U/L
（入院時：ピーク値28,000U/L）
Day 52〜：免疫抑制剤
免疫性筋炎の症状の再発なく、
Day 980で投与終了
腎機能、肝機能、Hg/Hct、白血球数、血小板数、ESR、BNP、
ウイルス検査、INR/PTT、D-ダイマー、心エコー検査、肝超音波検査：異常なし
検査
ベースライン
CK値
＞20,000U/L
心機能
その他
Day 30：心電図や心エコー検査、
トロポニン検査による評価：正常、
心臓MRI検査なし
Day 30：
ELISpot陽性
Potter RA, et al., Immunologic investigations into transgene directed immune-mediated myositis
following delandistrogene moxeparvovec gene therapy, Sci Rep., 15, 4, 2025, Springer Nature.
※：国内承認効能又は効果外
Hg：ヘモグロビン、Hct：ヘマトクリット、ESR：赤血球沈降速度、PTT：部分トロンボプラスチン時間
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本品の投与が禁忌の承認外のデータが含まれますこと、ご留意ください。
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
重篤な免疫性筋炎を発現した2例の経過 53）
症例1
症例概要
性別
男性
年齢
9歳
特記事項
エクソン3～43の欠失を有する
本品投与1日前
（Day －1）
コルチコステロイド1mg/kg/日の投与を開始
［本品投与112日後
（Day 112）
まで継続］
Day 30
CK値：16,000U/L
その他の⾎清学的検査、肝超音波検査：異常なし
心電図、心エコー検査、
トロポニン検査による評価：正常
遺伝子導入タンパク産物に対するELISpot：陽性
Day 31
発声障害が発現
Day 32
上肢・下肢の筋力低下、嚥下障害が発現
Day 35
入院、CK値：28,000U/L
Day 39～51
血漿交換療法※
Day 39～52
二相性陽圧換気
（BIPAP）
Day 52
筋生検により免疫性筋炎が示唆され、免疫抑制剤※の投与を開始
Day 55
呼吸補助不要、退院
Day 64
介助なしで歩行可能となった
Day 113～
コルチコステロイドを0.5mg/kg/日に漸減
Day 980
免疫性筋炎の症状の再発なく、免疫抑制剤の投与を終了
経過
注意を要する副作用・
不具合とその対策
経過
Day 31
合併症
筋力低下
発声
障害
38
Day 35：
入院
45
66
73
80
980
Day 84：
ベースラインに回復
MRI検査のために挿管、同日に抜管しBIPAPへ
介入
Day −1〜112：1.0mg/kg/日、Day 113〜：0.5mg/kg/日に漸減
コルチコステロイド
投与前12週間以上コルチコステロイド27mg
その他
臨床検査値
59
Day 64：
Day 52：
筋生検 Day 55： 自宅での自立歩行
退院
Day 39〜52：BIPAP
経鼻胃管の挿入後
（誤嚥の可能性あり）
Day 32：上肢・下肢の筋力低下と嚥下障害
コルチコ
ステロイド
52
Day 39〜51：血漿交換療法
Day 30：CK値16,000U/L
（入院時：ピーク値28,000U/L）
Day 52〜：免疫抑制剤
免疫性筋炎の症状の再発なく、
Day 980で投与終了
腎機能、肝機能、Hg/Hct、白血球数、血小板数、ESR、BNP、
ウイルス検査、INR/PTT、D-ダイマー、心エコー検査、肝超音波検査：異常なし
検査
ベースライン
CK値
＞20,000U/L
心機能
その他
Day 30：心電図や心エコー検査、
トロポニン検査による評価：正常、
心臓MRI検査なし
Day 30：
ELISpot陽性
Potter RA, et al., Immunologic investigations into transgene directed immune-mediated myositis
following delandistrogene moxeparvovec gene therapy, Sci Rep., 15, 4, 2025, Springer Nature.
※：国内承認効能又は効果外
Hg：ヘモグロビン、Hct：ヘマトクリット、ESR：赤血球沈降速度、PTT：部分トロンボプラスチン時間
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