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出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_64319.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第619回 10／8）《厚生労働省》 |
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4. 副作用一覧
改訂案
EMBARK試験
パート1
ENDEAVOR
試験
SRP-9001102試験
SRP-9001101試験
合計
n＝63
（エレビジス群）
n＝48
n＝41
n＝4
N＝156
心臓障害
3例（4.8％）
1例（2.1％）
-
-
4例（2.6%）
心筋炎
1例（1.6％）
1例（2.1％）
-
-
2例（1.3%）
洞性頻脈
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
頻脈
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
心筋症
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
左室機能不全
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
腎および尿路障害
1例（1.6％）
3例（6.3％）
3例（7.3％）
-
7例（4.5%）
蛋白尿
1例（1.6％）
1例（2.1％）
-
-
2例（1.3%）
血尿
-
-
1例（2.4％）
-
1例（0.6%）
ヘモグロビン尿
-
2例（4.2％）
-
-
2例（1.3%）
着色尿
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
ケトン尿
-
-
2例（4.9％）
-
2例（1.3%）
-
-
1例（2.4％）
-
1例（0.6%）
1例（1.6％）
3例（6.3％）
-
-
4例（2.6%）
糖尿
皮膚および皮下組織障害
発疹
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
多汗症
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
そう痒症
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
紅斑性皮疹
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
血管障害
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
ほてり
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
-
6例（12.5％）
6例（14.6％）
-
12例（7.7%）
血小板減少症
-
5例（10.4％）
5例（12.2％）
-
10例（6.4%）
血小板増加症
-
1例（2.1％）
1例（2.4％）
-
2例（1.3%）
血液およびリンパ系障害
EMBARK試験パート1：安全性解析対象集団、MedDRA Version 26.0、データカットオフ日：2023年9月13日
ENDEAVOR試験：安全性解析対象集団、MedDRA Version 24.1、データカットオフ日：2023年7月24日
SRP-9001-102試験：安全性解析対象集団、MedDRA Version 24.1、データ収集完了日：2023年9月29日
SRP-9001-101試験：FAS、MedDRA Version 24.1、試験完了日：2023年4月25日
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
6. 用法及び用量又は使用方法
（抜粋）
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×10 14ベクターゲノム
（vg）
/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×10 15vgを、60分から120分かけて
静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。
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改訂案
EMBARK試験
パート1
ENDEAVOR
試験
SRP-9001102試験
SRP-9001101試験
合計
n＝63
（エレビジス群）
n＝48
n＝41
n＝4
N＝156
心臓障害
3例（4.8％）
1例（2.1％）
-
-
4例（2.6%）
心筋炎
1例（1.6％）
1例（2.1％）
-
-
2例（1.3%）
洞性頻脈
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
頻脈
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
心筋症
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
左室機能不全
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
腎および尿路障害
1例（1.6％）
3例（6.3％）
3例（7.3％）
-
7例（4.5%）
蛋白尿
1例（1.6％）
1例（2.1％）
-
-
2例（1.3%）
血尿
-
-
1例（2.4％）
-
1例（0.6%）
ヘモグロビン尿
-
2例（4.2％）
-
-
2例（1.3%）
着色尿
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
ケトン尿
-
-
2例（4.9％）
-
2例（1.3%）
-
-
1例（2.4％）
-
1例（0.6%）
1例（1.6％）
3例（6.3％）
-
-
4例（2.6%）
糖尿
皮膚および皮下組織障害
発疹
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
多汗症
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
そう痒症
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
紅斑性皮疹
-
1例（2.1％）
-
-
1例（0.6%）
血管障害
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
ほてり
1例（1.6％）
-
-
-
1例（0.6%）
-
6例（12.5％）
6例（14.6％）
-
12例（7.7%）
血小板減少症
-
5例（10.4％）
5例（12.2％）
-
10例（6.4%）
血小板増加症
-
1例（2.1％）
1例（2.4％）
-
2例（1.3%）
血液およびリンパ系障害
EMBARK試験パート1：安全性解析対象集団、MedDRA Version 26.0、データカットオフ日：2023年9月13日
ENDEAVOR試験：安全性解析対象集団、MedDRA Version 24.1、データカットオフ日：2023年7月24日
SRP-9001-102試験：安全性解析対象集団、MedDRA Version 24.1、データ収集完了日：2023年9月29日
SRP-9001-101試験：FAS、MedDRA Version 24.1、試験完了日：2023年4月25日
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
6. 用法及び用量又は使用方法
（抜粋）
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×10 14ベクターゲノム
（vg）
/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×10 15vgを、60分から120分かけて
静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。
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