改訂案

2. 適正使用のための注意事項
血栓性微小血管症

＜発現状況 17）20）＞

臨床試験において、血栓性微小血管症はEMBARK試験パート1では認められず、併合解析でも血栓性微小血管症を示唆

する有害事象に該当する事象は特定されませんでした。

＜他のアデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子治療用製品での機序＞
薬剤誘発性の血栓性微小血管症は、免疫介在性反応又は用量・持続時間依存性の直接毒性作用に起因すると理論づけられて
います55）56）。AAV9を利用した遺伝子治療用ウイルスベクター製品であるオナセムノゲン
投与後発症が早期であったことから、免疫介在性の機序が考えられています55）。

アベパルボベクにおいては、

＜対処法＞
• 臨床症状の発現に注意し、定期的に血液学的検査や腎機能検査を行うなど、十分な観察を行ってください。

• 血 栓性微小血管症の徴候である血小板数減少や腎機能障害などが認められた場合には、適切な処置を行ってください。
また、必要に応じて、適切な診療科医へご相談ください。

⇒各副作用マネジメントのための他科／他施設との連携

p19参照

＜必要な検査（観察項目）57）＞
血栓性微小血管症が発現した際に適切な評価・処置ができるよう、以下の検査の実施をご検討ください。
血液検査：血小板数、破砕赤血球、LDH
⇒本品投与前後の検査の実施

p14参照

また、血栓性微小血管症の診断にあたっては、血球算定（貧血や血小板減少）、末梢血塗抹標本での破砕赤血球像、LDH、
ハプトグロビン値などの測定が有用です。

長期安全性

• 国内外で実施されている本品の長期有効性及び安全性を評価する第Ⅲ相臨床試験
（SRP-9001-305試験）
において追跡
調査を実施中ですが、承認申請時点で5年間の追跡調査結果が得られている症例は限られています。

• 本品投与後の長期安全性に関する情報が不足しており、未知の遅発性の有害事象が発現する可能性もあるため、本品の
長期的な安全性情報を収集することは非常に重要です。

• 本 品を投与された患者さんの診療において他の医療機関と連携する場合、また連携する施設の医師に主治医が変わる
場合も、本品投与後の適切なフォローアップを実施できる医師・医療機関を紹介し適切な連携を行ってください。

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