改訂案

3. 臨床試験成績
デザイン

非盲検単群試験
（体重70kg以上は9.31×1015vg）
、単回静脈内投与］
投与後12週間
（パート1）
、その後
エレビジス
［1.33×1014vg/kg
248週間
（パート2）
追跡した
※本品の承認申請時点では、投与後最長2年間のデータが得られた
（データカットオフ日：2023年7月24日）
投与前期間
（最長31日間）
スクリーニング

方法

男性DMD患者 N=48
コホート1：歩行可能な4歳以上8歳未満 n＝20
コホート2：歩行可能な8歳以上18歳未満 n＝7
コホート3：歩行不能
（年齢制限なし）n＝6
コホート4：歩行可能な3歳以上4歳未満 n＝7
コホート5a：歩行可能な4歳以上9歳未満 n＝6
コホート5b：歩行不能
（年齢制限なし）n＝2

エレビジス投与※2

※3
パート1
（12週間）

N＝48
1.33×1014vg/kg
（体重70kg以上は
9.31×1015vg）
単回静脈内投与

主要評価項目

ウェスタンブロット法で測定したマイクロジストロフィン発現のベースラインからWeek 12までの変化量

副次評価項目

安全性 など

解析計画

● すべての有効性の解析は、特に明記しない限り、エレビジスを投与したすべての患者が含まれる最大の解析対象
集団
（FAS）
を対象に実施した。
● 解析は主として記述的なものとした。筋生検の評価項目におけるベースラインからの変化量に対しては並べ替え
検定による名目上のp値を示した。その他、特に規定しない限り、正式な統計学的検定は実施しなかった。すべての
評価項目における記述統計量を示し、連続変数については患者数、平均値、標準偏差、第1四分位数、第3四分位数、
最小値及び最大値、分類変数については患者数とその割合を示した。
● ベースライン値の算出及び正常値／異常値の要約には、規定外の評価のデータを含めた。
コホート別に示し、
コホート1で必要と判断された場合は、スクリーニング時
● すべての要約及び図はFASを対象にし、
の年齢群
（4～5歳及び6～7歳）
別に示した。
【筋生検の解析】
● 筋生検の評価項目のベースラインからの変化量
（コホート1～5）
及び実測値を記述的に要約した。ベースライン
からWeek 12までの変化量
（コホート1～5）
は、並べ替え検定を用いて評価した。ベースライン及びWeek 12の
両方の生検データが得られた患者を解析対象とし、欠測値の補完は行わなかった。定量下限未満の場合は0を
補完した。
【安全性の解析】
● 有害事象、臨床検査値、バイタルサイン、ECG、心エコー、身体検査所見、体重及び身長を記述的に要約した。

※1：国内未承認
※2：追加の免疫抑制薬
・エレビジス投与前日より副腎皮質ステロイド
［prednisone
（国内未承認）
換算で1mg/kg/日］
の投与を開始
・エレビジス投与後、漸減までに60日間継続
※3：パート1の追跡期間の評価
・来院：Day 1・2、Week 1～12
・機能評価：Week 4・8・12
・生検：Week 12
PUL：上肢の機能
（Performance of Upper Limb）

74

パート2
（248週間）