要望番号；IV-168
６．（２）要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について
No.

書誌情報

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日本小児血液・がん学
会 雑 誌 (Web) 2016;
53(4): 393(J-STAGE).

10

日本小児血液・がん学
会 雑 誌 (Web) 2016;
53(4): 380(J-STAGE).
日 本 小 児 科学 会 雑 誌
2016; 120(1): 110.
埼 玉 小 児 医療 セ ン タ
ー医学誌 2019; 34: 3135.
日 本 小 児 科学 会 雑 誌
2019; 123(2): 451.

11

12

13

日本小児血液・がん学
会 雑 誌 (Web) 2017;
54(4): 360(J-STAGE).

14

日 本 小 児 科学 会 雑 誌
2018; 122(6): 11171118.
日本小児血液・がん学
会 雑 誌 (Web) 2017;
54(5):
433-437(JSTAGE).
日本小児血液・がん学
会 雑 誌 (Web) 2015;
52(4): 379(J-STAGE).
日本小児血液・がん学
会 雑 誌 (Web) 2015;
52(4): 369(J-STAGE).

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17

対象患者
（年齢、性別、疾患）
2 歳男児。
AIHA。移植後リンパ増殖症、類
天疱瘡、自己免疫性好中球減少
症、免疫性血小板減少症を合併。
同種臍帯血移植後に発症。
1 ヵ月男児。
ステロイド及び IVIG 抵抗性の冷
式又は mixed AIHA。

本薬の用法・用量/
併用療法
RTX を投与（詳細不明）
。
ステロイドと併用。

有効性

安全性

RTX 投与後、各種自己免疫疾患は軽
快傾向となった。

記載なし

RTX 375 mg/m2 を 1 週間毎に 2 回
投与。

RTX 投与開始の 8 日後からヘモグロ
ビン濃度が上昇した。RTX 治療から
1 年半後の時点で、他治療なく、寛解
を維持している。

記載なし

1 歳 5 ヵ月男児
ステロイド依存性 AIHA。複合免
疫不全症合併。
2 例。
①4 歳男児。
AIHA。ITP 合併（Evans 症候群）
。
臍帯血移植後に発症。
②3 歳男児。
AIHA。ITP を合併（Evans 症候
群）
。骨髄移植後に発症。
5 歳女児。
ステロイド依存性 AIHA。巨細胞
性肝炎、脳障害を合併。

RTX 375 mg/m2 を 1 週間毎に 4 回
投与。
PSL 併用。
①RTX 375 mg/m2 を 1 回投与。
②RTX 375 mg/m2 を 1 週間毎に 2
回投与。再燃時に 4 週間追加投
与。

病状は安定した。

記載なし

記載なし

13 歳男児。
治療抵抗性 AIHA。

RTX 単回投与。

①RTX 投与の 1 日前に脳内出血を発
症しており、RTX 投与 2 日後に脳浮
腫進行のため死亡した。
②初回投与後、部分寛解が得られた
が、その後早期に再燃を認め再投与
した。再投与後は 12 ヵ月時点で部分
寛解を維持している。
RTX は重篤な AIHA に効果的であっ
た。数ヶ月後には PSL 投与量を減量
することができ、脳障害に伴う合併
症も改善した。
徐々にヘモグロビン値が上昇し寛解
を維持している。

4 歳 1 ヵ月女児。
ス テ ロ イ ド 依 存 性 AIHA 又 は
CAD。

RTX 375 mg/m2 を 1 週間毎に 4 回
投与。PSL を併用。

検査場の溶血所見は残存したが、ヘ
モグロビン値は 9 g/dL 以上を維持
し、部分寛解を得た。

急性輸注反応や感染症などの有害事
象は認めなかった。

5 歳男児。
ステロイド抵抗性 AIHA。骨髄移
植後に発症。
2 歳男児。
ステロイド抵抗性 AIHA。WAS に
合併。

RTX を投与（詳細不明）
。
再燃時に再投与。

RTX を投与し軽快した。初発から 10
ヵ月後に再燃したが、再度の RTX 投
与にて寛解に至った。
治療開始 14 日目以降、溶血所見が改
善し、赤血球輸血不要となった。

記載なし

RTX 375 mg/m2 を 1 ヵ月毎に投
与。
PSL を併用。

RTX 375 mg/m2 を 1 回投与。ステ
ロイドを併用。

2 / 6

記載なし

記載なし

記載なし

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