（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-169

９．要望内容に係る更なる使用実態調査等の必要性について
（１）要望内容について現時点で国内外のエビデンスまたは臨床使用実態が不足している点
の有無について
本剤は、英国の診療ガイドラインにて、ファーストライン治療である副腎皮質ホルモン薬
に抵抗性を示す温式 AIHA に対するセカンドライン治療として、CAD に対してはファースト
ライン治療薬としてそれぞれ推奨されており 15)、現状では国内の診療ガイドラインにおいて
も本剤は英国の診療ガイドラインと同様の位置づけがなされている 1)。なお、温式 AIHA 患
者のうち、特定の患者（重症例、副腎皮質ステロイド薬の長期投与を避ける必要がある患者
等）に対してはファーストライン治療 43), 44), 50), 51), 52)で、本剤の使用が考慮される。
成人の AIHA 患者における本剤の使用実態としては、
「５．要望内容に係る国内外の公表文
献・成書等について（１）無作為化比較試験、薬物動態試験等の公表論文としての報告状況」
に記載のとおり、海外において、前方視的試験、後方視的試験等が報告されており、その他、
メタ・アナリシス／システマティックレビューや総説による報告や国内外教科書における記
載も確認されている。
また、
「６．本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について（２）要望内容に係る本邦で
の臨床試験成績及び臨床使用実態について」に記載のとおり、国内の使用実態と臨床的有用
性が報告されていることから、臨床使用実態に不足はないと考える。なお、PCH は温式 AIHA
及び CAD と比較して症例数が少なく、国内外の診療ガイドラインにおいてもエビデンスは限
られているが、症例数は限定的であるものの、本剤が副腎皮質ホルモン薬で効果不十分の PCH
に対して有効であったとの報告がある 54)。
（２）上記（１）で臨床使用実態が不足している場合は、必要とされる使用実態調査等の内
容について
国内でも臨床使用実態があり、現時点では、製造販売後調査等により迅速かつ重点的に情
報を収集する必要性はないと考える。承認後は、通常の安全性監視体制にて情報を収集し、
検討を要する問題点が見出された場合には、速やかに適切な製造販売後調査等を実施する必
要があると考える。
（３）その他、製造販売後における留意点について
該当なし

１０．備考
該当なし

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