（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-168
例で副腎皮質ステロイド薬による治療が行われており、
29 例で本剤投与時に併用された（プ
レドニゾンを 10mg から 100mg）
。11 例（32%）で、本剤投与前に 2 種類以上の治療が行わ
れていた。追跡期間中央値は 36 ヵ月（範囲 6-90 ヵ月）であった。
PR は、治療開始後 6 ヵ月以上、ヘモグロビン値がベースラインから 20 g/L 上昇、又は、
ヘモグロビン値 100 g/L 超を維持、CR はヘモグロビン値、ビリルビン及び/又は LDH の正
常化が 6 ヵ月以上継続と定義し、再発はヘモグロビン値が 100 g/L を下回る又は新たな治療
（副腎皮質ステロイド薬の再導入及び増量を含む）が必要な場合とした。
ORR は 70.6%（24/34 例）
、CR は 26.5%（9/34 例）であり、奏効例の 87.5%（21/24 例）
は本剤初回投与から 28 日以内に効果を認め、3 ヵ月時点では全例で奏効を認めた。
奏効例の追跡期間中央値 30 ヵ月（範囲 3-60 ヵ月）時点で、奏効例の 50%で再発を認め、
再発までの期間中央値は 16.5 ヵ月（範囲 9-60 ヵ月）であった。治療開始から 90 日で 70.5%
（24/34 例）が奏効を維持しており、36 ヵ月時点では 28.5%（6/21 例）が奏効を維持し治療
が不要であった。
3 例で、再発時に本剤再投与（375 mg/m2 を週 1 回、4 回投与）を実施し、奏効を認めた。
1 例目は PR で 9 ヵ月後に再発したため再投与を行い、32 ヵ月後の再発まで治療が不要であ
った。2 例目は CR で 5 年間奏効を維持し、本剤再投与後 3 ヵ月間の奏効を確認しており、
3 例目は CR で再発まで 19 ヵ月間奏効を維持し、本剤再投与後は再度 CR を認め、41 ヵ月
間 CR を維持した。
本剤の忍容性は高かった（infusion reaction は副作用として取り扱わなかった）
。1 例で重
症好中球減少性敗血症が認められ、真菌性敗血症の可能性から人工呼吸と治療を必要とし
た。当該患者は骨髄抑制治療薬を服用していなかった。
５）特発性温式 AIHA を対象としたリツキシマブの後方視的研究（英国診療ガイドライン
引用文献）26)
直接抗グロブリン試験（DAT）陽性及び溶血症状を有する成人温式 AIHA 患者 11 例（男
性 5 例）において、メチルプレドニゾロンによるファーストライン治療後に AIHA の再燃
が認められたため、AIHA の診断から平均 959 日（範囲 20-5110 日）後に本剤（375 mg/m2
を週 1 回、4 週間）が投与された。
有効性評価の定義について、CR はヘモグロビン値が 12 g/dL 以上で安定しており、輸血
歴がなく、溶血の臨床的・検査的徴候がないこと（黄疸がなく、乳酸脱水素酵素、ハプト
グロビン、間接ビリルビンの血清中濃度が正常で、網状赤血球数が正常であること）、PR
はヘモグロビン値が 2 g/dL 以上上昇し、輸血を必要とせず、あるいは輸血の必要性が減少
し、溶血の臨床症状及び検査所見が改善した場合とした。
本剤の初回投与において発熱が 1 例、悪寒が 1 例に発現した。全例が本剤に反応し、ヘ
モグロビン値が上昇した（平均値 3.3 g/dL、95%CI: 2.1-4.4）
。本剤投与前に 3 例で赤血球輸
血が必要であったが、2 例で本剤 2 回目投与後に、1 例で本剤 3 回目投与後に不要となった。
本剤 4 回投与終了後、5 例（45%）で DAT 陰性となり、6 例（55%）で CR、5 例（45%）

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