（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-169
ザイン、患者背景、臨床的特徴（AIHA の病型、罹患期間、先行治療）、リツキシマブの用法・
用量、治療・追跡期間、毒性に関するデータを抽出した。
本剤の有効性はデータを統合した ORR 又は CR 率で評価し、有効性と毒性について、異質
性を考慮し固定効果モデル又はランダム効果モデルにより加重平均比率を算出した。
21 試験の 409 例を対象にメタ・アナリシスを実施した。これらのうち、4 試験の 25 例が小
児を対象とした試験であった。本解析コホートの患者背景は、男性が 43%、年齢中央値 50 歳、
脾摘を受けた症例の範囲は 0～50%であり、特発性 AIHA、温式 AIHA、成人患者が最も多か
った。ランダム効果モデルにより算出した ORR は 73%（95%CI 64-81%）であり、CR 率は 37%
（95%CI 26-49%、20 試験 397 例の結果）であった。病型及び特発性／続発性別による ORR
及び CR 率を表 4 に示す。CR 率は本剤投与後の 2～4 ヵ月間で最も高かった［13 試験 203 例
のデータ、70%（95%CI 57-80%）
］
。
表4

病型及び特発性／続発性別による ORR 及び CR 率
病型
ORR
CR 率
79%（95%CI 60-90%）
42%（95%CI 27-58%）
温式 AIHA
（11 試験 154 例）
（11 試験 154 例）
67%（95%CI 49-81%）
32%（95%CI 17-51%）
特発性 AIHA
（10 試験 161 例）
（11 試験 176 例）
72%（95%CI 60-82%）
46%（95%CI 30-62%）
続発性 AIHA
（8 試験 66 例）
（9 試験 87 例）
57%（95%CI 47-66%）
21%（95%CI 6-51%）
CAD
（6 試験 109 例）
（7 試験 118 例）

安全性に関しては、19 試験の 364 例で 38 件の有害事象が認められ［14%（95%CI 9-21%）
］、
そのうち、16 件（42%）が注入に関連する有害事象であり、そのほとんどが軽症～中等症の
悪寒、発熱であったが、22 件（58%）が重症と判断された。ニューモシスチス・イロベチイ
肺炎が 1 件認められた。364 例中 17 例（4.6%）が観察期間中に死亡した。
２）Antibody based therapeutics for autoimmune hemolytic anemia.（Expert Opin Biol Ther 2023;
23(12): 1227-1237.）37)
最新の治療の 1 つとして B 細胞標的抗体治療が挙げられており、温式 AIHA のセカンドラ
イン治療薬、症候性貧血や末梢循環障害を有する CAD のファーストライン治療薬、混合型
AIHA に対する治療薬として本剤に関する記載がある。
３）The Role of the Spleen and the Place of Splenectomy in Autoimmune Hemolytic Anemia-A
Review of Current Knowledge.（Diagnostics (Basel). 2023; 13(18): 2891.）38)
AIHA に対する新既治療戦略として本剤が推奨されており、下記のとおり記載がある。
温式 AIHA については、副腎皮質ステロイド薬に反応しない場合、副腎皮質ステロイド薬
の漸減中又は中止後に再発した場合、高用量ステロイド薬（10～15 mg/day 以上）を必要とす

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