②

目 的 と す る 成 果 が 不 十 分 で あ っ た 事 例 /目 的 と す る 成 果 が 得 ら れ な か っ た 事 例

該当なし
（２）論文数などの業績（令和６年度終了課題について）
原著論文

その他の論文

学会発表

特許等

その他

（件）

（件）

（件）

（件）

（件）

和文

136

英文等

和文

570

99

英文等

26

国内

733

国際

133

出願

１

取得

０

施策に

普及・

反映

啓発

９

33

５．研究成果の評価
必要性

診断基準、重症度分類、医療の均てん化に資する診療ガイドライン

の観点

等の作成や改訂、学会や患者会等と連携した様々な普及啓発活動、患

から

者 の 療 養 生 活 環 境 整 備 や QOL 向 上 に 資 す る 成 果 、 適 切 な 医 療 提 供 体 制
の構築等に関する研究を強化する必要がある。また、引き続き、新た
な指定難病や小児慢性特定疾病の追加の検討を行う予定であるため、
幅広く希少・難治性疾患に関する情報の収集を継続する必要がある。

効率性

本研究事業の研究班により全ての指定難病の研究が行われ、指定難

の観点

病以外の類縁疾病や、小児慢性特定疾病等についても広く研究対象と

から

なっており、各研究班が担当する疾患が明確に設定された。また、小
児成人移行期医療を推進する観点から、小児の研究者と成人の研究者
の 間 で 十 分 な 連 携 が 図 ら れ た 。 さ ら に 、 AMED の 難 治 性 疾 患 実 用 化 研 究
班で得られた成果を本研究事業の関連研究班で取りまとめてガイドラ
イン作成に活用された。このように研究者、研究班、研究事業の間で
適切な連携体制が構築され、研究対象や研究内容の重複等がないよ
う、効率的な事業運営が行われた。

有効性

各研究班は、関連学会と連携した全国的研究体制のもと、担当疾病

の観点

について、診断基準、診療ガイドライン、臨床調査個人票、難病情報

から

センター掲載資料等の作成や改訂を行うだけでなく、診療体制の中核
を担い、また、学会や患者会と連携した普及啓発活動など、様々な手
法により医療水準の向上を実践した。さらに、法や制度の見直しに資
するエビデンスの提供も行われ、患者、行政にとって有用な成果が得
られた。

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