要望番号；IV-203

日（最大 1 日用量 400mg）であったことから、申請予定用法・用量の「1 回 400mg
を 1 日 1 回経口投与」を支持する知見と考えられる。
以下に、これらエビデンスの概要を示す。
① Nyang’wa BT et al., A 24-week, all-oral regimen for rifampin-resistant
tuberculosis. N Engl J Med. 2022;387:2331-2343（TB-PRACTECAL 試験、要望
書文献 7）
An official ATS/CDC/ERS/IDSA clinical practice guideline, updates (2024)の引用文献番号：
19
Australian recommendations for the Management of Drug-Resistant Tuberculosis, 2023
の引用文献番号：9
結核診療ガイドライン（2024）の引用文献番号：
「総論 4 結核の治療」の 18 文献
（注）WHO consolidated guidelines on tuberculosis（2025）では、推奨の根拠に TBPRACTECAL 試験のデータが記載されているが、引用文献として表示されていない。

RFP 耐性（RR）肺結核に対する 3 つの短期間の全経口治療レジメンが評価された。
本試験は、RR 肺結核患者を対象とした第Ⅱ～Ⅲ相の多施設共同、無作為化比較、非
劣性試験であり、プラセボ対照ではなく、非盲検試験として実施された。
本試験は、ベラルーシ、南アフリカ、ウズベキスタンの 7 施設で行われた。
【試験デザインの概要】
本試験は、Stage 1（第Ⅱb 相に相当）及び Stage 2（第Ⅲ相に相当）より構成された。
Stage 1 では、適格とされた被験者を BDQ（B）、プレトマニド（Pa）を含む 3 つの
並行する研究レジメン群及び標準治療（SoC）コントロール群に、1:1:1:1（各群 60
例）で無作為割付けした。
Stage 1 の目的は、3 つの研究レジメン群による 8 週間投与の安全性及び有効性の結
果に基づき、このレジメンを更に検討すべきかを決定することであった。事前に定
義された安全性及び有効性の評価基準（培養陰性化を達成した被験者の割合が 40％
を超える及び/又は理由によらず治療中止又は死亡の被験者の割合が 45％未満）に
達したレジメンから、科学諮問委員会（SAC）が Stage 2 で評価するレジメン 2 つを
治験運営委員会（TSC）に推奨した。TSC は SAC 及びデータ安全性モニタリング委
員会（DSMB）と協議の上、Stage 2 で評価するレジメンを最終的に 1 つ選択した。
Stage 1 から Stage 2 に移行した研究レジメン群の被験者は、長期安全性、忍容性及
び有効性の評価対象となった。
Stage 2 では、Stage 1 で選択された研究レジメン群と SoC 群との間で、主要評価項
目を 72 週時点における転帰不良（死亡、治療失敗、治療中止、追跡不能、結核再発
の複合指標）に達した被験者の割合として比較した。また、副次評価項目には安全
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