研究事業名

先端医療技術等政策研究事業

主管部局・課室名
医政局研究開発政策課
省内関係部局・課室名

当初予算額（千円）
Ⅰ

令和６年度
―

令和７年度
―

令和８年度
38,511

実施方針の骨子
１ 研究事業の概要
【背景と目的】
再生医療、遺伝子治療、ゲノム医療などの先端医療については、再生医療等安全性確保法、
臨床研究法、ゲノム医療推進法等により、法令上の整備が進められてきた。近年は、ゲノム
編集技術を応用した医療や異種移植等、日進月歩で新たな技術が生まれている。これに伴
い、政策的な検討が必要な領域は拡大している。先端医療技術の研究開発を推進し、社会実
装につなげるためには、技術を適切に振興するとともに、安全性・有効性・倫理面の確保に
必要な制度的枠組みを整備することが必要である。そのため、先端医療技術に関する制度や
政策について、研究開発の早期段階から検討する必要がある。
また、社会的要請の高い先端医療技術等についての検討を進め、研究開発の円滑な推進と
早期社会実装に必要な基盤構築を目的とする。
【研究のスコープ】
１．再生医療等の安全性確保に係るリスク分類および妥当性に関する研究
再生医療等におけるリスク分類やリスク評価の妥当性に関する考え方を整理し、安全
性確保のための制度的検討に資する研究を実施する。
２．臨床研究に係る諸課題の解決に向けた研究
臨床研究法を含む関連制度の運用課題を把握し、臨床研究の適正な実施と制度改善に
必要な論点整理を行う。
３．ゲノム医療の推進に係る諸課題の解決に向けた研究
ゲノム医療推進に伴い生じる制度・倫理・社会的課題を抽出し、国民が安心してゲノム
医療を受けられる環境整備に資する研究を行う。
４．自由診療で実施されている再生医療の科学的根拠及び妥当性に関する研究
自由診療で提供されている再生医療について、安全性・科学的妥当性・倫理的妥当性の
観点から課題を整理し、制度的見直しに資する研究を行う。
【期待される研究成果】
１．再生医療等に関するリスク評価手法の整理と新たなリスク分類の在り方に関する提言
再生医療等に関する新しいリスク評価手法を検討し、適切なリスク分類の基準、運用方
法等に関する提言を行う。これにより、再生医療等の提供に係る安全性のさらなる確保
につながる。
２．治験・臨床試験の推進に向けた振興策や制度運用上の課題整理に関する提言
治験・臨床試験の推進に向けた適切な振興策の検討を行う。併せて、臨床研究法等の制
度改正等における課題や論点の整理など、政策的論点に関する提言を行う。
３．ゲノム医療における社会的不利益の回避に関する課題整理と対応策の提案
国民が安心してゲノム医療を受けられるよう、回避すべき社会的不利益に関する課題の
整理を進める。
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