具体的な研究内容等

＜医薬品プロジェクト＞

日本で生み出された基礎研究の成果を薬事承認につなげ、革新的な医薬品を創出するため、科学性及び倫理性が十分に担保されうる
質の高い臨床研究・医師主導治験等を支援する。

＜支援に係る主なコンセプト＞

疾患の希少性、不採算性等を総合的に考慮し、公益性の高い
特定臨床研究・医師主導治験を支援

①患者ニーズの高いもの

臨床研究・治験の推進
② 新しい手法を活用するもの

臨床研究・医師主導治験のプロトコール作成
特定臨床研究の実施
医師主導治験（新有効成分、新効能、新用量医薬品）の実施
認知症を対象とした特定臨床研究・医師主導治験・企業治験等の
実施
小児を対象とした特定臨床研究・医師主導治験・企業治験の実施
ドラッグラグ／ドラッグロスの解消に向けた医師主導治験の実施
疾患登録システム（患者レジストリ）等を、薬事承認申請に利用
可能な比較対照群等に利活用する、特定臨床研究・医師主導治験
の実施
デジタルデバイス、オンライン診療等の新しい技術や訪問診療等
を活用した特定臨床研究・医師主導治験（Decentralized
Clinical Trial；分散型臨床試験）のプロトコールの作成、実施

創薬力の向上により国民に最新の医薬品を迅速に届けるための構想会議 中間とりまとめ（令和6年5月22日）抜粋
（戦略目標）
○ 第一に、希少疾病など患者が少なく治療薬のまだない分野に光を当てるなど、治療法を求める全ての患者の期待に応えて最新の医薬品を速やかに届けることを目指
すべきである。ドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスが生じている多くの品目は、小児用医薬品や採算性が乏しい希少疾病用医薬品となっている。こうした医薬品も含め、
国民に最新の医薬品が迅速に届くための施策を進める。
当面優先して議論する課題

令和２年度まとめ（令和３年３月29日医薬品開発協議会）抜粋

Ⅱ．本協議会で指摘された課題や現状認識 ２．新たなテクノロジーや開発手法を活用した研究の推進体制
創薬基盤の技術として、（略）リアルワールドデータ（RWD）の活用、（略）Virtual Clinical Trial、AI創薬など、世界的にも非常に競合の激しい新規の技術や開発
手法が登場している。これらの新たなテクノロジーや開発手法を活用するためには、従来の化学系・生物系の研究者や企業のみではなく情報工学などを含めた学際的
な研究チームや新規モダリティに対応可能な製造体制等の検討が必要となってくる。
Ⅳ．今後の検討について ２．新たなテクノロジーや開発手法を活用した研究の推進体制
RWDについては、CINによるレジストリの構築や利用に向けた基盤整備、MID-NETの安全対策への活用などが進んでいるが、引き続きデータ基盤の構築及びデジタ
ルヘルステクノロジーを活用していく手法の開発や課題について検討を進めると共に、市販後調査等を含め企業資金（利用料等）を活用したデータ利活用の体制を作
ることが必要である。

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