具体的な研究内容等

・・・

臨床開発
候補品の取得

リード物質の
最適化

リード物質の
評価

ヒット物質の
評価

スクリーニング
（ HTS
・ DISC)

【最適化研究】

薬効薬理試験

【探索研究】

・・・

アッセイ系・
評価系の構築

ターゲット・
バリデーション

シーズ発掘/提案

臨床
試験

剤形
製法

各種毒性試験
薬効動態試験

GMP

②創薬支援効率化

精度管理された手
法で薬効試験を実
施し、適切に記録
を保管

Ⅰ ⅡⅢ

グレード

物性試験

製造

創薬事業部による課題設定と伴走支援／創薬支援ネットワーク構成機関の技術等を活用した研究支援

②-1 精度管理された薬効評価の実施等に ②-２ 産学連携による創薬ターゲット予測と
よる企業ニーズに基づくシーズ評価の実施
シーズ探索AIPF開発
企業が導入判断可能な精度管理された薬効 産学連携体制による効率的なデータ収集と予測
評価を実施することにより、企業との連携につ 精度の向上による創薬ターゲット予測・シーズ探
なげる
索AIプラットフォームの構築とDAIIA成果の融合
企業ニー
ズに合致
するシー
ズの選定

前臨床
開発

臨床開発候補物質特定

標的検証～リード物質特定

創薬標的
分子同定

発症機構究明

疾病原因究明

①創薬総合支援

（創薬ブースター）

応用研究 【創薬研究が超えるべき多数のハードル】

基礎研究・
創薬標的特定

企業等への導出

②-３ 産学協働による新モダリティ創薬の推進
学のシーズと産の新規性の高いモダリティ技術を
早期マッチングさせ、共同検証できる場を提供

企業は薬
効試験結
果を評価
し連携を
検討

大学等

最新の研究成果
技術等の提供

企業

産学間の壁を低くする
場の提供
AMED

③オーファン
指定前支援

創薬支援を効率化するための基盤技術開発、体制構築
指定を受ければ、開発は一気に加速
希少疾病に対する
シーズ探索研究

医薬品への
最適化、実用化

開発事業者による
指定に向けた開発

厚生労働大臣の希少疾病用医薬品指定

指定を受けた
希少疾病用医薬品の開発

希少疾病用医薬品としての厚生労働大臣指定前の開発企業を対象とした、指定に向けた開発支援

期待されるアウトプット、アウトカム
期待されるアウトプット： 製薬企業出身の創薬コーディネーターによる伴走支援と創薬支援ネットワークの技術協力、AIを活用した新たな創薬基盤の整備等により、
大学等の創薬シーズの開発を促進し、企業における実用化研究やAMED他事業への橋渡しにつなげる。
希少疾病用医薬品指定申請に必要な試験の完遂
期待されるアウトカム： 製薬企業（ベンチャー・スタートアップ含む）において、大学や公的研究機関等の研究者が保有する創薬シーズの医薬品としての実用化と、
希少疾病用医薬品を含む革新的医薬品創出の効率を向上

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