具体的な研究内容等

プロジェクト①（医薬品）

難治性神経芽腫に対するIL2、CSF併用ch14.18 免疫療法の国内臨床開発(H28～R2)
大阪市立総合医療センター 原 純一
研究内容

代表的な小児がんである神経芽腫に対して、抗GD2抗体ジヌツキシマブの「大量
化学療法後の神経芽腫」の治療薬として医師主導治験を実施した。本結果に基づき、薬事申請
を行い、令和3年6月薬事承認を受けた。同時に、併用薬であるフィルグラスチム、テセロイキン
の神経芽腫に対するジヌツキシマブの併用薬としての適応拡大の承認申請が行われ、令和3年6
月薬事承認を受けた。
難治性リンパ腫に対するMALT1阻害剤の開発(H30～R2)
国立大学法人京都大学 小川誠司
研究内容

リンパ球系血液細胞のシグナル伝達に関与するMALT1に対する選択的な阻害
剤の研究開発を行った。具体的には、①MALT1臨床開発候補化合物の創生、及び当該化合物
を用いての治験薬申請に必要な非臨床試験、②MALT1阻害剤を適応すべき難治性リンパ腫種
の特定、及び患者層別化バイオマーカーの同定・検出系の確立を行った。本結果を基に国内企
業への導出が完了した。
膵外分泌機能を評価する血液バイオマーカーを用いた膵がんリスク疾患・早期膵がんの診断法
の臨床開発(R3～R5)
日本医科大学 本田 一文
研究内容

①膵がん前がん病変であるIPMNの診断、②早期膵がんの発見の契機を増やし
膵がんの予後改善に貢献するべく、膵がんリスク疾患の診断 を目的とした、血液バイオマー
カーの体外診断医薬品（アポA2アイソフォーム）が臨床開発された。令和5年6月8日に薬機承認
取得の後、令和6年1月26日の中医協総会の審議にて保険収載（薬価決定）され、令和6年2月22
日に国内販売開始となった。

期待されるアウトプット、アウトカム

（※）アウトプット、アウトカムについては、医療分野研究開発推進計画（令和２年３月27日決定、令和３年４月６日一部変更）を元に記載

①医薬品プロジェクト【期待されるアウトプット、アウトカム】令和６年度末迄の達成状況（括弧内は令和６年度までの達成目標）
【アウトプット】
・非臨床POCの取得件数 18件（5件以上）
・臨床POCの取得件数 6件（1件）
【アウトカム】
・シーズの企業への導出件数 14件（3件以上）
・研究成果を活用した臨床試験・治験への移行 7件（-）
・薬事承認件数（新薬、適応拡大） 5件

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