これまでの成果概要等
重症高アンモニア血症を生じる先天性代謝異常症※
に対するヒトES細胞製剤に関する臨床研究

慢性膵炎等に対する膵全摘術に伴う自家膵島移植
の先進医療制度下における多施設共同臨床試験

（国立成育医療研究センター・梅澤 明弘 研究所長）

（国立国際医療研究所・霜田 雅之 プロジェクト長）

※体内の尿素を代謝する酵素の遺伝的な欠損により生じる疾患

重症高アンモニア血症を生じる先天性代謝異常症に対し、ES細胞由
来肝細胞を移植することで、根本治療である生体肝移植までの「橋渡
し治療」を行う医師主導治験。
令和元年１０月に１例目の移植を実施（ヒトES細胞由来の肝細胞のヒ
トへの移植は世界初）。令和３年１２月までに全５症例の移植を行い
治験を完了、安全性および有効性を確認した。

膵全摘術が適応となる慢性膵炎および膵動静脈奇形の患者に対し、
摘出した膵臓から膵島を分離、肝臓内に移植することで、インスリン
依存性糖尿病の発症を防ぐ先進医療の多施設共同臨床試験。
令和４年７月に先進医療Bとして承認・告示され、同年１１月に１症例
目の移植を実施した。現在、継続実施中。

半月板損傷※に対する自家滑膜間葉系
幹細胞を用いた医師主導治験

骨・軟部肉腫及び婦人科悪性腫瘍に対する
HER2 CAR-T細胞を用いた医師主導治験

（東京医科歯科大学・関矢 一郎 教授）
※膝関節のクッションの役割を担う半月板が、
加齢やスポーツ等で断裂することで痛みや歩行困難になる疾患

（信州大学・中沢 洋三 教授）

半月板損傷に対して、自家滑膜由来
間葉系幹細胞を移植する医師主導
治験。
令和元年に治験を完了。主要評価項
目の有意な改善を認めた。
令和５年２月から富士フィルム株式
会社が臨床第Ⅲ相試験を開始。

再発又は進行性の骨・軟部肉腫と婦人科悪性腫瘍に対し、HER2※
を標的とするCAR-T細胞を投与する医師主導治験。
※HER2はがん細胞に高頻度に発現する受容体型チロシンキナーゼ。

独自に開発した非ウイルス遺伝子改変技術（piggyBac法）による
CAR-T細胞製品であり、低コスト化が期待される。
令和４年４月に治験を開始。現在、継続実施中。

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