具体的な研究内容等
課題・背景

• 「医療分野研究開発推進計画 (第3期) 」では、国民に最新の医薬品を速やかに届けるため、創薬標的の探
索から臨床研究・治験に至るまで、幅広い研究開発を行うことが求められている。また、新規モダリティの創出・育
成のため、各種モダリティに対する評価系の開発、レギュラトリーサイエンス研究を推進する、とされている。
• ガイドラインの国際協調を図ることは、グローバルな医薬品承認のタイムラグを最小化する上で極めて重要である。
また、日本が主導して評価法を開発し、国際動向をリードする必要がある。
• 高品質な医薬品等の安定供給のため、各種先進技術の医薬品等製造・管理技術の開発が期待されている。

令和８年度研究の概要

研究の成果・活用

• 新規医薬品等の開発の環境整備に資する研究
放射性医薬品、生体材料利用医療機器、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治
療製品など新たなモダリティを活用した医薬品・医療機器・再生医療等製品について、従来の
製品とは異なる特性を考慮した品質・安全性の評価手法の開発やガイドライン等の作成を実
施する。
• 医薬品等の品質、有効性、安全性等の評価、分析法等の開発に資する研究
生殖・妊娠期から老年期までのそれぞれの段階に特有の課題を考慮するが求められている
ことを踏まえ、リアルワールドデータ等を活用した周産期の薬物治療と児への影響評価にかかわ
る基盤整備や安全性評価研究、小児向けの治験における患者負担の軽減に資する微量採
血手法の実施に関する検討とガイドライン等の整備を実施する。

• 新規モダリティに特有の考慮すべき事項を
明確し、これらに関連する評価手法が確
立されることにより、品質・安全性の確保さ
れた新規モダリティの迅速かつ効率的な開
発と審査に貢献することが期待される。
• 妊婦および児の安全性評価研究の強化
により、周産期医療における新規医薬品
開発の促進と市販後の医薬品リスク低減
に寄与する。
• 小児治験の効率的な実施により、喫緊の
課題となっている小児用医薬品のドラッグ
ラグ・ロスの解消への貢献が期待される。

最先端技術を用いた革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品等の実用化を促進
期待されるアウトプット、アウトカム

（※）アウトプット、アウトカムについては、

【アウトプット】
新規モダリティを活用した医薬品等の品質・有効性・安全性に係る各種評
価系の開発や、先進手法を用いた評価技術の標準化等を行う。それによ
り、これらの技術の薬事規制における活用や、各種評価に携わる人材の
育成、システム等の環境整備等に資するエビデンスを得る。

、

。

を元に記載

【アウトカム】
革新的な医薬品等の承認審査における留意点が明確化することによる開
発の効率化・予見性の向上並びに国際的な規制調和の推進によるわが
国発の医薬品等の国際展開への寄与が期待される。

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