具体的な研究内容等（再生・細胞医療・遺伝子治療）
希少難治性疾患には遺伝性疾患が
多く含まれ、原因遺伝子が解明されて
いる単一遺伝子疾患に対しては遺伝
子治療が根本治療になり得るため、
世界的に遺伝子治療の研究が加速し
ている。また、iPS細胞や骨髄由来幹
細胞等を用いた再生医療等製品に関
する治験も増加している。
引き続き有望なシーズを創出し、非
臨床試験にて治験（臨床試験等）へ移
行するためのデータを取得したうえで、
治験（臨床試験等）により臨床POCを
取得することで創出したシーズの企業
導出を実現する。
なお、研究の推進にあたり、「再生医
療・遺伝子治療の産業化に向けた基
盤技術開発事業」等と連携・協力・情
報共有のうえ実施する。

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