具体的な研究内容等（医薬品）
希少難治性疾患（難病）において今
後も企業導出を通じた薬事承認を推
進するために、病態解明研究やエビデ
ンス創出研究等から得られた知見をも
とに有望なシーズを創出し、ターゲット
プロダクトプロファイルに基づき非臨床
試験（薬理試験、薬物動態試験、毒性
試験等）を経て治験（臨床試験等）へ
の移行を推進する。
しかし、全ての研究課題が薬事承認
を取得できるわけではないため、研究
開発プロセスの重要な段階で、PSPO
会議等を行い進捗状況や次ステップ
への移行に関する妥当性を評価
（Go/No go判断）を個別に実施する。
※臨床試験前に必要となる研究に関する役
割分担は、原則として以下の通り。
・疾病の本態解明等理論・知識の探求に
ついては、厚生労働科学研究において行う
・実用化に向けた基礎的研究はAMEDの
「データ利活用・ライフコースプロジェクト」に
おいて行う
・応用研究～治験はAMEDの「医薬品プロ
ジェクト」において行う

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