iPS 細胞の研究開発を始め再生・細胞医療・遺伝子治療を含む新規モダリティの開
発、動物試験の代替方法の研究開発及び整備、国際レベルの治験・臨床試験が実施で
きる体制の強化、がん、難病、認知症等の疾患レジストリ、ゲノム・コホート研究で
得られた成果や検体に関する情報をデジタル化した加工データ基盤の整備・利活用促
進、ライフコースを俯瞰した疾患の発症・重症化予防、病態解明、診断、治療等に資
する研究開発を推進し、ゲノム医療、個別化医療の実現を目指す 等
２

他の研究事業（AMED 研究、他省庁研究事業）との関係
AMED 研究においては、再生医療等実用化研究事業において、実際の再生医療等の実用
化段階の研究課題を支援しており、再生医療等実用化基盤整備促進事業では、臨床研究
及び医師主導治験等の技術的支援、人材育成、産学連携支援（マッチング・知的財産取
得・管理等支援）、患者・市民参画の推進、国際展開の強化、細胞培養加工・ベクター製
造の支援とベクター製造環境の整備等を実施している。また、遺伝子治療等実用化基盤
整備事業では、遺伝子治療領域における研究開発の初期から製造開発・臨床開発などを
支援し、より効率的に実用化推進する枠組みの構築を行っている。
また、医療技術実用化総合促進事業では、臨床研究中核病院が、その臨床研究支援・
実施基盤及びネットワーク機能を利活用して日本全体の研究開発基盤に関する研究を
強化するとともに、臨床研究・治験の国際化、さらには、日本発の革新的シーズ等の国
内外での実用化に繋げる取組を推進してきている。
さらに、ゲノム創薬基盤推進研究事業では、ゲノム医療の実用化の推進のための基盤
的な研究課題を支援しており、ゲノム情報を活用した新規創薬ターゲット等の基盤整備
に関する研究、網羅的生体情報を活用したゲノム診断・ゲノム治療に資する研究（PGx
研究および VUS 研究）、全ゲノム解析等実行計画に係る情報基盤等を利活用し創薬推進
等に資する研究等を実施している。
以上の AMED 研究に対して、本研究事業では、これらの先端医療技術の開発と実用化
を円滑に推進するにあたっての課題を抽出・検討し、AMED 研究の成果を適切に社会に実
装するために必要な制度的・政策的な基盤を構築することを目指している。

Ⅲ 研究事業の評価
（１）必要性の
再生医療や遺伝子治療、ゲノム医療等の先端医療については、近年、先端
観点から
医療技術の社会実装の推進のため、「臨床研究法」、「再生医療等安全性確保
法」、
「ゲノム医療推進法」等の法律が整備されてきた。また一方で、先端医
療の領域においては、日々新たな技術も生まれており、振興するにあたって、
安全性・有効性・倫理等に関する特有の新たな検討事項が発生することも考
えられる。
したがって、今後も引き続き、先端医療技術の適切な社会実装を図るため
には、本研究事業において、新たな諸課題の解決について検討を行うことが
必要不可欠である。
（２）効率性の
研究の進捗状況を評価する中間評価委員会の評価を研究者にフィードバッ
観点から
クすることで、効率的な研究事業の継続実施を図る予定である。また、外部
有識者から構成される評価委員会において研究評価を行うことで、効率的な
研究を推進する予定である。加えて、厚生労働省内の関連部局へのニーズ聴
取等により、各種先端的な研究の進捗状況を把握しながら本研究事業を実施
することで、新たな科学技術の社会実装を効率的に進めることが期待でき
る。
（３）有効性の
先端医療に関する各法律や各技術を研究対象の単位とすることで、振興策、
30