医楽局医薬品番査管理

PMDA小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター事業 (PA線2746)

令和 8 年度当初予算案 99 本 (1.2億円) 0 ag生感算

| 1 事業の目的 |
増加する国内未承認薬 ” .当

〇 近年、希少疾病用・小児用等の医薬品を中心に、欧米では承認されてい ーー

る医薬品が日本で開発されない、ドラッグ・ロスの拡大が指摘されている 。 | 一war ss
〇 我が国にとって医療上必要な医薬品の導入を促進するため、厚労省の検 や| | "pj (ey
討会 (※) において薬事規制の大幅な見直しを進めるとともに、その実行
のため、令和 6 年度より「PMDA小児・希少疾病用医薬品等薬事相談セン

ター」を設置し、以下の対応を進めている。

2014 2015 2016. 201Z 2018 2019 2020 (調査年)
2016年 2020年
国内未承認薬合計 1 1 7品目 ーー 176品目
国内未承認薬の割合 5696 7296

(※) 創業の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会 (令和6年4月報告書とりまとめ)
令和 8 年度は、①見直しに伴う希少疾病用医薬唱の指定増加等に対応するための審査体制の確保を行うとともに、
②未承認薬等検討会議において学会等の要望を待たずに国が主導的に評価・開発要請を行うスキームに迅速に対応する。

2 事業の概要・スキーム ロ 3 実施主体等

実施主体 : PMDA

費用内訳 :
・相談手数料の補助 (企業、アカデミア
等)

・体制確保の人件費 : 補助率50/100等

PMDA相談手数料の補助
対象 : 上記①ひ・②に関して企業が支払う相談手数料。未承認薬等検討会
議での開発公募品や医師主導治験による開発品。

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医政局研究開発政策課 (内線2542)

ー 小児医薬品開発支援体制強化事業

令和 8 年度当初予算案 づ0右万 (30天万円) ※ 0 は前年度初予算右

1 事業の目的

小児用医楽品のドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロスが深刻化する中で、 「 経済財政運営と改革の基本方針 2023 (令和5年 6月16日章議決定) 」や「創楽力の向
上により国民に最新の医薬品を迅速に届けるための構想会議 中間とりまとめ (令和 6 年 5月22日) 」等において、 小児用医薬品開発の促進が指摘されている。
小児領域の医薬品開発を促進するため、 国立成育医療研究センターにおける小児用医薬品開発の支援体制を強化し、小児用医薬品開発のサポート (製薬

ノロ

企業、アカデミア等への開発サポート等) を強化する。
さらに、 日本における産官学患の4者が参画する小児医薬晶開発推進コンソーシアムの本格始動に伴い事務局機能を拡大し、より良い小児医薬品等の開発

環境を整備するとともに、 小児治験に関する人材育成・研修業務を強化する。

2 事業の概要・スキーム | 厚生労働省 |
4
ES | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |

(⑪小児医薬品開発支援の体制強化
・アカデミア等からの出向者の受け入れ、 SMO/CROへの業務委託

(ii小児医薬品開発支援内容の充実

・新たにアカデミア主導での小児医薬品開発を支援

・開発のサポート (実施の可能性・コンセプト・計画等への助言、 関連学会との連携の支援、 規制当局対応に関する相談等)

・国内における使用実態等公知申請に必要となる情報収集の支援 (小児医療情報収集システム (DB) 活用による情報収集を含むお)

・開発企業がいない小児用医薬品の開発に関して、 必要に応じて治験を支援 (※) し、 企業導出を支援 (ブロトコル作成助言等)

※国立研開発法人 日本医療研究開発機構 (AMED) 臨床研究・治験推進研究事業

(iii)小児治験ネットワークとの連携・体制強化

・小児治験ネットワーク体制の強化、 産学官吉からなる小児医薬品開発推進のコンソーシアムの本格始動に伴う事務局機能の拡大

・国内小児治験について、 小児治験ネットワーク等につなぎ、 被験者の組入れを加速化

(iv)小児治験に関する普及啓発・研修の実施
*保護者、患者会 : DCTを含お小児治験の普及啓発による患者参画の推進 (関係学会と連携)
・医療従事者 : 小児用医薬品治験に関する理解、 DCT治験に関する知識を広めるための講習会を開催
・製薬企業 : 小児治験ネットワーク及び本支援スキームの普及啓発の強化
関係学会 : 治験登録促進の呼びかけ、 DCTの理解・普及啓発 等

3 実施主体等 ぐ 実施主体 : 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター$@ 補助率 : 定額 $対象経費 : 補助金 (人件費等)

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