（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-168
症の事象であり、また、本剤でこれまでに確認されている infusion reaction、アレルギー反応
や感染症が主な事象であった。これら報告された有害事象については、本剤に特徴的な有害
事象として既に添付文書で注意喚起されている。
なお、死亡例に関する報告があるが、その原因は治療とは関連がない場合がほとんどであ
り、治療と関連がありと判断された症例 39)では、罹患期間が長く、高用量の副腎皮質ステロ
イド薬や免疫抑制薬による治療歴があることから、本剤と副腎皮質ステロイド薬の併用や、
副腎皮質ステロイド薬又は免疫抑制作用を有する薬剤の治療歴を有する患者においては、免
疫抑制状態や感染症に十分な注意が必要と考えられる。
以上より、本剤を小児の AIHA 患者に対して投与する際の安全性については、AIHA の治
療に十分精通している医師のもとで、本剤の既承認の効能又は効果と同様の適切な安全対策
をとった上であれば、本剤の既知の安全性情報の範囲内であると推定できる。
（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
「７．公知申請の妥当性について」の「
（１）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及
び日本人における有効性の総合評価について」及び「（２）要望内容に係る外国人におけるエ
ビデンス及び日本人における安全性の総合評価について」に示したとおり、本剤は、海外の
臨床試験の結果、メタ・アナリシス／システマティックレビュー、国内外の教科書及びガイ
ドラインで示された内容から有効性が期待でき、本剤を小児の AIHA 患者に対して投与する
ことにより安全性上の懸念が生じる恐れはないと考える。
国内の臨床使用実態については、
「６．本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について（２）
要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について」に示したとおり、37 件の
報告があり（別表参照）、臨床現場で小児の AIHA 患者に対して本剤が使用されている実態が
確認されている。
以上より、国内外の診療ガイドラインにおいて本剤の使用が推奨されていること、海外の
レジストリー研究や前方視的解析等の研究にて小児の AIHA 患者に対する本剤の有効性及び
安全性が報告されており、メタ・アナリシス／システマティックレビューや総説で本剤に関
する報告があり、さらに教科書に小児の AIHA 患者に対する本剤使用の記載があること、国
内で小児の AIHA 患者に対する本剤使用の報告があることから、本剤は国内外において小児
の AIHA 患者に対する治療選択肢の 1 つとして使用されていると考えられ、公知申請は妥当
であると考える。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
本剤は、遺伝子組換え技術により創製されたマウス（可変部領域）とヒト（定常部領域）
のキメラ型の抗 CD20 モノクローナル抗体（IgG1κ）であり、ヒト成熟 B 細胞の細胞表面に発
現している CD20 に特異的に結合し、補体依存性細胞傷害作用、抗体依存性細胞介在性細胞

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