（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-169
後に病態が再発した温式 AIHA 患者にはリツキシマブが優先されている。欧米のガイド
ラインでも、脾摘よりもリツキシマブを推奨している。再発・難治性温式 AIHA 患者の
50%以上が脾摘に反応するが、反応した患者の 25%以上が 1 年以内に再発し、寛解の長
期持続性は不明である。
③ CAD に対する治療
（推奨グレード：カテゴリー２B）寒冷回避でも改善しない中等症以上の CAD に対し確
立された標準的治療法はない。溶血性貧血に対して抗補体 C1s 抗体薬（スチムリマブ）
、
B 細胞を標的とした薬剤（適応外）注 1 が推奨されるが、優劣は付け難い。末梢循環不全
症状が強い場合は B 細胞を標的とした薬剤（適応外）が推奨される。
注 1 診療ガイドライン本文中の解説から、本剤を指すと判断した。

④ PCH に対する治療
ステロイド不応の PCH（64 歳女性）例でリツキシマブ投与が有効であったとの報告があ
る。

６．本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について
（１）要望内容に係る本邦での開発状況（経緯）等について
本邦において、本剤の AIHA に対する開発は行われていない。
（２）要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について
「５. 要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について」に記載したとおり、本邦での臨
床試験成績に関する報告はないが、成人の AIHA 患者に対する本剤の症例報告が公表されて
いる（別表参照）。

７．公知申請の妥当性について
（１）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における有効性の総合評価につ
いて
「５．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について」及び「６．本邦での開発状況
（経緯）及び使用実態について」に示したとおり、国内で AIHA 患者を対象とした本剤に関
する比較試験は実施されていないが、海外においては成人 AIHA 患者を対象にランダム化比
較試験等が実施され、本剤 375 mg/m2 を 1 週間間隔で 4 週間投与の有効性が報告されている。
、文献報告間で患
その他、国内における臨床使用実態が 115 件確認されており（別表参照）
者背景や併用薬剤に相違はあるものの、本剤を投与することにより、貧血、溶血所見の改善、
併用副腎皮質ステロイド薬の漸減や輸血への依存からの脱却等の効果が認められたと報告さ
れている。

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