要望番号；IV-168、IV-169
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以上より、成人及び小児における温式又は冷式の自己免疫性溶血性貧血に対する本
薬の有用性は医学薬学上公知である。

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（以下、
「検討会議」
）は、別紙の企業
見解に記載された成人及び小児における温式又は冷式の自己免疫性溶血性貧血に対する本
薬の有効性及び安全性を踏まえると、成人及び小児における温式又は冷式の自己免疫性溶
血性貧血に対する本薬の有用性は、医学薬学上公知であると判断する。

４．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果については、以下のように設定し、注意喚起することが適当と検討会議は考
える。
【効能・効果】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
自己免疫性溶血性貧血
【効能・効果に関連する注意】（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
〈自己免疫性溶血性貧血〉
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診療ガイドライン等の最新の情報を参考に、本剤の投与が適切と判断される温式
又は冷式の自己免疫性溶血性貧血患者に使用すること。

【設定の妥当性について】
海外の臨床試験、国内外の症例報告等において、温式又は冷式の自己免疫性溶血性貧血
治療における本薬の有用性が認められている（別紙 1 の企業見解 p.56 及び別紙 2 の企業見
解 p.52）。
温式の自己免疫性溶血性貧血の治療については、海外の診療ガイドラインでは、ステロ
イドで効果不十分の場合の二次治療として本薬が推奨されており、国内の診療ガイドライ
ンでは、二次治療として本薬が推奨されている他、重症例やステロイドの長期投与を避け
る必要がある患者に対する一次治療として、本薬とステロイドとの併用を検討してもよい
旨が記載されている（別紙 1 の企業見解 p.56 及び別紙 2 の企業見解 p.52）。
冷式の自己免疫性溶血性貧血の治療については、国内外の診療ガイドラインにおいて、
寒冷凝集素症に対する一次治療として本薬が推奨されており、発作性寒冷ヘモグロビン尿
症に関しては、記述は限定的であるものの、ステロイドで効果不十分な患者で本薬が有効
であったとの報告が記載されている（別紙 1 の企業見解 p.56 及び別紙 2 の企業見解 p.52）
。
以上を踏まえ、効能・効果を「自己免疫性溶血性貧血」とし、効能・効果に関連する注意
において、診療ガイドライン等の最新の情報を参考に、本薬の投与が適切と判断される温

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