（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-168
本剤初回投与時の年齢中央値は 7.7 歳（範囲 0.7-15 歳）
、全例でプレドニゾンが投与され
（プレドニゾン単剤：8 例、免疫抑制薬との併用：9 例）、7 例で脾摘が行われており、全
例が前治療による効果を認めず本剤が投与され、3 例では再発後に本剤の再投与が行われ
た。本剤投与の対象は、6 例が AIHA、1 例が ITP、10 例が AIHA と ITP で、375 mg/m2 を 3
回又は 4 回投与されていた。
AIHA に対する CR は、ヘモグロビン値 11 g/dL 超及び網状赤血球数 120×109/L 未満を 4
週間持続、PR はヘモグロビン値 7～11 g/dL 又はヘモグロビン値 11 g/dL 超並びに網状赤血
球数 120×109/L 超を 4 週間持続した場合と定義した。なお、ITP の CR は血小板数が 150
×109/L 超を 4 週間持続、PR は血小板数が 2 倍上昇し 50～150×109/L が 4 週間持続した場
合と定義した。また、救援療法や支持療法が実施されていない場合に奏効例とした。
AIHA 症例では、ORR が 75%（12/16 例）
、AIHA と ITP が併存した 10 例では 6 例で改善
を認めた。CR 又は PR を認めるまでの期間は、AIHA と ITP を合わせたデータで平均 1.5
ヵ月（範囲 0.2-4 ヵ月）であり、奏効期間は平均 2.4 年（範囲 0.5-7 年）であった。AIHA の
2 例では再発を認め、1 例で本剤が再投与され、再度 CR を認めた。
本剤の忍容性は良好であった。3 例で本剤投与中に中等症の副作用（嘔吐、顔面浮腫、
蕁麻疹・発疹）を認めたが、対症療法により回復した。1 例で本剤投与から 2 週間以内に
一時的な好中球減少症を認め、もう 1 例では本剤 4 回目投与から 7 日後の IVIg 療法中に重
症ではない肺炎を認めた。
４）小児 AIHA を対象としたリツキシマブの有効性及び安全性に関する前方視的解析 38)
伊国の小児 AIHA 患者 15 例（温式 AIHA 患者 13 例、CAD 患者 1 例、自己抗体の種類不
明の患者 1 例）を対象に、本剤投与の有効性及び安全性が前方視的に解析された。
男児及び女児それぞれ 5 例及び 10 例、診断時年齢中央値が 2 歳（範囲 0.3-14 歳）
、6 例
が Evans 症候群と診断され、4 例で AIHA 診断時に基礎疾患（SLE 患者 1 例、関節リウマチ
患者 2 例、尋常性白斑患者 1 例）を認め、1 例はムコ多糖症治療の同種骨髄移植後に AIHA
を発現していた。全例で 2 種類以上の免疫抑制療法が実施されており、11 例では 3 種類以
上の免疫抑制療法が実施され、2 例で脾摘が行われていた。10 例で輸血が行われており（中
央値 4 パック [範囲 2-11 パック]）、4 例は輸血依存性を示していた。
本剤の用法・用量は、375 mg/m2 週 1 回を 2 回投与が 3 例、3 回投与が 10 例、4 回投与
が 2 例であり、2 例が単剤投与、13 例が他剤との併用（副腎皮質ステロイド薬が 9 例、副
腎皮質ステロイド薬と免疫抑制薬の併用が 4 例）で、全例が本剤治療後に低ガンマグロブ
リン血症予防を目的とした IVIg 療法を受けた。
奏効の定義は、本剤治療開始から 2 ヵ月以内にヘモグロビン値が 1.5 g/dL 以上上昇し、
かつ網状赤血球数が 50%低下した場合とした。
有効性について、15 例中 13 例（87%）で本剤が奏効し、奏効例におけるヘモグロビン値
の 1.5 g/dL 上昇は本剤初回投与後中央値 12 日（範囲 5-72 日）で認められ、網状赤血球数の
50%減少は本剤初回投与後中央値 21 日（範囲 5-82 日）で認められた。奏効例では、併用し

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