➂ オーファンドラッグに対する特例
EU でのルールに基づきオーファンドラッグ（希少

的な有用性が確認できなかった。このことから、医療

疾病用医薬品）として指定された医薬品について

ドラッグに対する特例を廃止し、他の薬剤と同様に、

は、欧州医薬品庁（EMA）による当該医薬品の販売

市場参入時に医療の質と効率に関する研究所

承認という事実をもって、追加的な有用性があること

（IQWiG）と連邦共同委員会（G-BA）によって、適切

が証明されたとみなされる。しかし、治療上意義のあ

な比較対照療法と比較して早期有用性評価が実施

る追加的な有用性が示される患者数及び患者群に

されるべきと提案している。

の質と効率に関する研究所（IQWiG）は、オーファン

関する資料の提出は必要であり、その後の価格交
渉も行われる。さらに、過去 12 ヶ月における当該オ

ジェネリック医薬品の価格については、その上市

ーファンドラッグの法定健康保険（GKV）による販売

時に既に参照価格が設定されている場合には、当

額が 5,000 万ユーロを超えた場合は、連邦共同委

該価格より下に価格を設定しなければ事実上販売

員会（G-BA）から要請があった後 3 ヶ月以内に、適

ができないことから、その参照価格が一つの基準に

切な対照に比べた追加的な有用性を示す資料を提

なる。一方、参照価格が設定されていない場合は、

出しなければならないとされている。これまでに、こ

先発医薬品と同じレベルに価格を設定する傾向が

の要件が適用されたオーファンドラッグが数品目あ

ある。

った。脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬であ
関する研究所（IQWiG）で有用性評価を行った後、

（2） 価格設定プロセス（工場出荷、卸・薬局それぞ
れのマージン）、公定価格の範囲 7
医薬品の販売価格は、当初、製薬会社が自由に

2022 年 2 月時点で価格交渉が行われている。

決めることができる。薬局や卸売業者は、その仕入

るゾルゲンスマもこれに該当し、医療の質と効率に

れ値にマージンを課すことができ、国は、マージン

また、オーファンドラッグについては、承認時まで

の額を規定している。卸売業者及び薬局のマージ

の有用性に関するデータが相対的に少ないことか

ンは、購入価格に対する定率のマージンと購入価

ら、医薬品安全供給法（GSAV：Gesetzentwurf für m

格によらない定額のマージンとの組合せとなってい

ehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung）におい

る。

て、市販後に使用患者を登録するなどして当該医
薬品の使用データを収集し、連邦共同委員会（G-B

卸売業者は、1 パックあたり最大 3.15 パーセン

A）に提出するという規定が設けられた。

ト、最大 37.80 ユーロの割合のマージンと、メーカー
から薬局への医薬品の調達、備蓄、流通を報酬と

なお、2022 年 1 月に医療の質と効率に関する研

する 1 パックあたり 70 セントの固定マージンを受け

究所（IQWiG）から公表された報告書において、オ

取る。薬局が徴収できるマージンは、購入価格の

ーファンドラッグに対する早期有用性評価制度の特

3％であり、さらに、救急サービスの提供を促進する

例について見直しを行い、市場参入時に早期有用

ために、1 パックあたり 8.35 ユーロに 21 セントを加

性評価を受けるべきとの提案がなされた 9。

えた額が固定されている。さらに付加価値税（VAT）

現在、オーファンドラッグは、年間売上高が 5,000

を加えられる。ある処方箋医薬品は、都会でも田舎

万ユーロを超える場合を除き、簡略化された評価プ

でも島でも、どの薬局でも同じ値段になる。

ロセスが適用されており、早期有用性評価の要件を
免除され、追加的な有用性があるとみなされてい
る。しかし、本報告書によれば、2011 年以降に実施

医薬品の販売価格は企業が設定できるため、同

された 41 件のオーファンドラッグについて追加的有

規格の医薬品が異なる価格で多数販売されてい

用性を評価したところ、22 件（54％）において追加

る。同質の安価な製剤が入手できるにもかかわら

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