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資料5-3 Ⅳ-144、145 フルダラビン［1.7MB］ (89 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
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（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
day -7～-3）＋MEL（70mg/m2/day × 2 days, day -4～-3）＋ATG-G（1.25 mg/kg/day × 4 days,
day -5～-2 or 2.5 mg/kg/day × 2 days, day -3～-2）± TBI 3 Gy（day -1）が推奨されている。
AA に対する臍帯血移植においては、わが国での後方視的検討にて前処置に ATG を使
用した症例の治療成績が不良であることが示されている。
Yamamoto らは、移植前処置として FLU（25 mg/m2/day × 5 days）＋MEL（40 mg/m2/day
× 2 days）＋TBI 4Gy/2 fraction（fr）を用いた成人 AA に対する臍帯血移植 12 例の治療
成績を報告した。
11 例で生着が得られ、3 年全生存率は 83.3%であった。
一方、小児 AA 患者に対する臍帯血移植の前処置としては、FLU（25 mg/m2/day × 5 days）
＋MEL（70mg/m2/day × 2 days）＋TBI 3 Gy が推奨されている。
(小児)
4) 造血細胞移植ガイドライン
原発性免疫不全症 2018 年 2 月 34)
X 連鎖重症複合免疫不全症および JAX3 欠損症（4 ページ）
：
移植前処置の治療関連毒性を考慮して、液性免疫を回復させるために必要な、出来るだ
け軽い移植前処置を選択するという考えを基本として、busulfan（BU; 体重により 9kg>:
1.0mg/kg, 9kg≦16kg>: 1.2mg/kg, 16kg≦23kg≧: 1.1mg/kg, 23kg<34kg≧: 1.0mg/kg, 34kg<:
0.8mg/kg）×4 回/日×2+ fludarabine(FLU) 30mg/m2×6。
あるいは、FLU 30mg/m2×5 + L-PAM 70 mg/m2×2。
より高いキメリズムを目指す場合は、BU(AUC 55-65 mg/L × h)×4＋FLU 45 mg/m2×4 を
用いる。
CD3 delta 欠損症（9 ページ）：
NK 細胞活性が正常の SCID であり、NK 細胞が拒絶に関与する可能性がある。
BU （ 体 重 に よ り 9kg>: 1.0mg/kg, 9kg ≦ 16kg>: 1.2mg/kg, 16kg ≦ 23kg ≧ : 1.1mg/kg,
23kg<34kg≧: 1.0mg/kg, 34kg<: 0.8mg/kg）×4 回/日× 2 + Flu 30mg/m2×6。
できるだけ軽い前処置としては、FLU 30mg/m2×5 + L-PAM 70 mg/m2×2 または BU(AUC
55-65 mg/L×h)×4＋FLU 45 mg/m2×4 を用いる。
Wiskott-Aldrich（WAS）症候群（12 ページ）:
この疾患では BU を含む骨髄破壊的前処置（MAC）を用いた場合も拒絶や混合キメラ
になる割合が高く、混合キメラの場合に移植後に自己免疫疾患を合併する頻度が有意に
高く、完全キメラを目指した移植が基本となる。
MAC の BU/cyclophosphamide (CY)が基本であるが、ESID/EBMT では薬剤関連毒性を考
慮し、BU（AUC55-65 mg/L × h）×4 + FLU 45 mg/m2×4 を用いる例が増えている。
このガイドライン委員会では BU/FLU を推奨する。
X-linked thrombocytopenia (15 ページ)：
WAS と同じく WASP 遺伝子変異が原因で起こる疾患であり、移植前処置は前出の WAS
に準じて完全キメラを目指す。
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要望番号；IV-145
day -7～-3）＋MEL（70mg/m2/day × 2 days, day -4～-3）＋ATG-G（1.25 mg/kg/day × 4 days,
day -5～-2 or 2.5 mg/kg/day × 2 days, day -3～-2）± TBI 3 Gy（day -1）が推奨されている。
AA に対する臍帯血移植においては、わが国での後方視的検討にて前処置に ATG を使
用した症例の治療成績が不良であることが示されている。
Yamamoto らは、移植前処置として FLU（25 mg/m2/day × 5 days）＋MEL（40 mg/m2/day
× 2 days）＋TBI 4Gy/2 fraction（fr）を用いた成人 AA に対する臍帯血移植 12 例の治療
成績を報告した。
11 例で生着が得られ、3 年全生存率は 83.3%であった。
一方、小児 AA 患者に対する臍帯血移植の前処置としては、FLU（25 mg/m2/day × 5 days）
＋MEL（70mg/m2/day × 2 days）＋TBI 3 Gy が推奨されている。
(小児)
4) 造血細胞移植ガイドライン
原発性免疫不全症 2018 年 2 月 34)
X 連鎖重症複合免疫不全症および JAX3 欠損症（4 ページ）
：
移植前処置の治療関連毒性を考慮して、液性免疫を回復させるために必要な、出来るだ
け軽い移植前処置を選択するという考えを基本として、busulfan（BU; 体重により 9kg>:
1.0mg/kg, 9kg≦16kg>: 1.2mg/kg, 16kg≦23kg≧: 1.1mg/kg, 23kg<34kg≧: 1.0mg/kg, 34kg<:
0.8mg/kg）×4 回/日×2+ fludarabine(FLU) 30mg/m2×6。
あるいは、FLU 30mg/m2×5 + L-PAM 70 mg/m2×2。
より高いキメリズムを目指す場合は、BU(AUC 55-65 mg/L × h)×4＋FLU 45 mg/m2×4 を
用いる。
CD3 delta 欠損症（9 ページ）：
NK 細胞活性が正常の SCID であり、NK 細胞が拒絶に関与する可能性がある。
BU （ 体 重 に よ り 9kg>: 1.0mg/kg, 9kg ≦ 16kg>: 1.2mg/kg, 16kg ≦ 23kg ≧ : 1.1mg/kg,
23kg<34kg≧: 1.0mg/kg, 34kg<: 0.8mg/kg）×4 回/日× 2 + Flu 30mg/m2×6。
できるだけ軽い前処置としては、FLU 30mg/m2×5 + L-PAM 70 mg/m2×2 または BU(AUC
55-65 mg/L×h)×4＋FLU 45 mg/m2×4 を用いる。
Wiskott-Aldrich（WAS）症候群（12 ページ）:
この疾患では BU を含む骨髄破壊的前処置（MAC）を用いた場合も拒絶や混合キメラ
になる割合が高く、混合キメラの場合に移植後に自己免疫疾患を合併する頻度が有意に
高く、完全キメラを目指した移植が基本となる。
MAC の BU/cyclophosphamide (CY)が基本であるが、ESID/EBMT では薬剤関連毒性を考
慮し、BU（AUC55-65 mg/L × h）×4 + FLU 45 mg/m2×4 を用いる例が増えている。
このガイドライン委員会では BU/FLU を推奨する。
X-linked thrombocytopenia (15 ページ)：
WAS と同じく WASP 遺伝子変異が原因で起こる疾患であり、移植前処置は前出の WAS
に準じて完全キメラを目指す。
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