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資料5-3 Ⅳ-144、145 フルダラビン［1.7MB］ (84 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
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（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
45％、P＝ 0.99）で、3 グループ間で有意差はなかった。
最も頻用される 3 つの RIC レジメンは、同等の移植結果をもたらす。
5) Georges GE et al.Hematopoietic stem cell transplantation for acquired aplastic anemia. Current
opinion in hematology. 2016;23:495-500. 28)
かつて、重症再生不良性貧血に対する非血縁骨髄移植において、標準的な移植前治療は
シクロホスファミド 200mg/kg、抗胸腺細胞グロブリン 90 mg/kg、2Gy TBI であった。
しかし、この移植前治療は、特に 20 歳以上の患者において、移植関連死亡が増加した。
このため、シクロホスファミドの投与量を減量し、フルダラビンの投与を行うことで、
移植前治療関連毒性の軽減が行われた。
現在、抗胸腺細胞グロブリン、シクロホスファミド 50 mg/kg、フルダラビン 120 mg/ m2、
および 2Gy TBI が、至適移植前治療とされる。
6) Lum SH et al. Conditioning Regimens for Hematopoietic Cell Transplantation in Primary
Immunodeficiency. Curr Allergy Asthma Rep.2019;19:52. 29)
造血幹細胞移植は、原発性免疫不全症の小児に対する根治的治療法として確立されてい
る。
この論文では、原発性免疫不全症に対する移植前処置法の最新動向をレビューしてい
る。
特に、原発性免疫不全症に対する造血幹細胞移植で使用される新しい毒性軽減前処置よ
る移植成績に焦点を当てている。
フルダラビンは従来の MAC においても Bu (AUC=90 mg*h/L)/TT(10 mg/kg)と併用され
ていたが、毒性を軽減した Bu(AUC=90 mg*h/L)/Ful(150 mg/m2), Treo (42 mg/m2)/TT
(10 mg/kg)/Ful (150 mg/m2) 、 さ ら に 減 量 し た Bu (AUC=60 mg*h/L)/Flu(150 mg/m2),
Treo(42 mg/m2)/Ful (150 mg/m2)においても用いられている。
これらの毒性軽減前処置が原発性免疫不全症の標準的な前処置法として用いられ、重大
な合併症を持つ患者の移植成績を向上させている。
（３）教科書等への標準的治療としての記載状況
＜海外における教科書等＞
5) Bensinger WI. High-dose Preparatory Regimens. In: Forman SJ et al. editors. Thomas'
hematopoietic cell transplantation: stem cell transplantation. 1: John Wiley & Sons; 2015. p. 22331. 30)
プリンアナログのフルダラビンは、免疫抑制作用が強く生着を促進できるため、NMA
で頻用される。
最近では、毒性軽減のため、シクロホスファミドの代わりにフルダラビンをブスルファ
ンと併用する MAC が開発された。
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要望番号；IV-145
45％、P＝ 0.99）で、3 グループ間で有意差はなかった。
最も頻用される 3 つの RIC レジメンは、同等の移植結果をもたらす。
5) Georges GE et al.Hematopoietic stem cell transplantation for acquired aplastic anemia. Current
opinion in hematology. 2016;23:495-500. 28)
かつて、重症再生不良性貧血に対する非血縁骨髄移植において、標準的な移植前治療は
シクロホスファミド 200mg/kg、抗胸腺細胞グロブリン 90 mg/kg、2Gy TBI であった。
しかし、この移植前治療は、特に 20 歳以上の患者において、移植関連死亡が増加した。
このため、シクロホスファミドの投与量を減量し、フルダラビンの投与を行うことで、
移植前治療関連毒性の軽減が行われた。
現在、抗胸腺細胞グロブリン、シクロホスファミド 50 mg/kg、フルダラビン 120 mg/ m2、
および 2Gy TBI が、至適移植前治療とされる。
6) Lum SH et al. Conditioning Regimens for Hematopoietic Cell Transplantation in Primary
Immunodeficiency. Curr Allergy Asthma Rep.2019;19:52. 29)
造血幹細胞移植は、原発性免疫不全症の小児に対する根治的治療法として確立されてい
る。
この論文では、原発性免疫不全症に対する移植前処置法の最新動向をレビューしてい
る。
特に、原発性免疫不全症に対する造血幹細胞移植で使用される新しい毒性軽減前処置よ
る移植成績に焦点を当てている。
フルダラビンは従来の MAC においても Bu (AUC=90 mg*h/L)/TT(10 mg/kg)と併用され
ていたが、毒性を軽減した Bu(AUC=90 mg*h/L)/Ful(150 mg/m2), Treo (42 mg/m2)/TT
(10 mg/kg)/Ful (150 mg/m2) 、 さ ら に 減 量 し た Bu (AUC=60 mg*h/L)/Flu(150 mg/m2),
Treo(42 mg/m2)/Ful (150 mg/m2)においても用いられている。
これらの毒性軽減前処置が原発性免疫不全症の標準的な前処置法として用いられ、重大
な合併症を持つ患者の移植成績を向上させている。
（３）教科書等への標準的治療としての記載状況
＜海外における教科書等＞
5) Bensinger WI. High-dose Preparatory Regimens. In: Forman SJ et al. editors. Thomas'
hematopoietic cell transplantation: stem cell transplantation. 1: John Wiley & Sons; 2015. p. 22331. 30)
プリンアナログのフルダラビンは、免疫抑制作用が強く生着を促進できるため、NMA
で頻用される。
最近では、毒性軽減のため、シクロホスファミドの代わりにフルダラビンをブスルファ
ンと併用する MAC が開発された。
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