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資料5-3 Ⅳ-144、145 フルダラビン［1.7MB］ (78 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
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（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
表
死亡に至った事象
死因（Cause）
件数
（n=160）
Infection
16
GVHD
9
Pulmonary hemorrhage
2
Multiorgan failure
1
Toxicity
2
Severe inflammation
1
PTLD
1
EBV
1
Graft failure
2
Respiratory failure
3
Cerebral infarcts
1
Leukoencephalopathy
1
Pneumonitis
1
Chronic lung disease
1
MDS/AML
1
Hemophagocytic lymphohistiocytosis
2
Cardiac-related
1
Other
2
16) Güngör T et al.Reduced intensity conditioning and HLA-matched haemopoietic stem-cell
transplantation in patients with chronic granulomatous disease: a prospective multicenter study.
Lancet. 2014;383:436–48. 19)
Flu 180 mg/m2＋ 低用量（50-72%）Bu または用量調節 Bu (45-65 mg/L×h) ＋抗胸腺グ
ロブリンまたはアレムツマブを用いた RIC の治療効果について、前方視的研究により
青年・若年者やハイリスク患者を含む慢性肉芽腫症（CGD）において検討した。
世界 10 カ国の 16 施設から、0～40 歳の CGD 患者 56 例（年齢中央値 12.7 歳、IQR 6.817.3）が参加した。
（前向き多施設共同研究）
移植片は、HLA 一致血縁ドナー（n=21）あるいは HLA-9/10 または HLA-10/10 の非血
縁ドナー (n=35) の骨髄または末梢血幹細胞であった。
主要評価項目は、OS と EFS、2 年後 OS と EFS、急性および慢性 GVHD の発生率、骨
髄系細胞のドナーキメリズム＞90％、6 か月のフォローアップ期間中の生着不全であっ
た。
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要望番号；IV-145
表
死亡に至った事象
死因（Cause）
件数
（n=160）
Infection
16
GVHD
9
Pulmonary hemorrhage
2
Multiorgan failure
1
Toxicity
2
Severe inflammation
1
PTLD
1
EBV
1
Graft failure
2
Respiratory failure
3
Cerebral infarcts
1
Leukoencephalopathy
1
Pneumonitis
1
Chronic lung disease
1
MDS/AML
1
Hemophagocytic lymphohistiocytosis
2
Cardiac-related
1
Other
2
16) Güngör T et al.Reduced intensity conditioning and HLA-matched haemopoietic stem-cell
transplantation in patients with chronic granulomatous disease: a prospective multicenter study.
Lancet. 2014;383:436–48. 19)
Flu 180 mg/m2＋ 低用量（50-72%）Bu または用量調節 Bu (45-65 mg/L×h) ＋抗胸腺グ
ロブリンまたはアレムツマブを用いた RIC の治療効果について、前方視的研究により
青年・若年者やハイリスク患者を含む慢性肉芽腫症（CGD）において検討した。
世界 10 カ国の 16 施設から、0～40 歳の CGD 患者 56 例（年齢中央値 12.7 歳、IQR 6.817.3）が参加した。
（前向き多施設共同研究）
移植片は、HLA 一致血縁ドナー（n=21）あるいは HLA-9/10 または HLA-10/10 の非血
縁ドナー (n=35) の骨髄または末梢血幹細胞であった。
主要評価項目は、OS と EFS、2 年後 OS と EFS、急性および慢性 GVHD の発生率、骨
髄系細胞のドナーキメリズム＞90％、6 か月のフォローアップ期間中の生着不全であっ
た。
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