（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
生着不全の症例は認めなかった。2 年時点での累積非再発死亡率は 25.5%、累積再発率
は 19.6%であり、2 年全生存率は 54.9%であった。この FLU＋BU4＋MEL80 は、著しい
前処置関連毒性の増加を伴わずに、原疾患を良好に制御する抗腫瘍効果と移植片の生着
を担保する免疫抑制効果を発揮する可能性があり、特に CBT の移植前処置として日常
診療において汎用されつつある。
小児領域においては、Yabe らが若年性骨髄単球性白血病（juvenile myelomonocytic
leukemia:JMML）30 名に対して、移植前処置として FLU ＋ BU ＋ MEL を用いた同種
移植の治療成績を報告している。移植時年齢中央値は 2.2（0.3-6.8）歳。移植前処置は、
ivBU （ 3.6 ～ 6.0 mg/kg/day, day-11 ～ -8 ） ＋ FLU （ 30 mg/m2/day, day -7～ -4 ） ＋ MEL
（90 mg/m2/day, day -3～-2）、または、ivBU（3.6～6.0 mg/kg/day, day -12～-9）＋ FLU
（30 mg/m2/day, day -8～-5）＋ MEL（70 mg/m2/day, day-4～-2）を用いた。BMT の 4 例
と CBT の 1 例で一次生着不全を認め、CBT の 1 例で二次生着不全を認めた。5 年全生
存率は 72.4%、無イベント生存率は 53.1%であった。
2．強度減弱前処置／骨髄非破壊的前処置（RIC／NMA）
1）RIC
⑴ FLU＋MEL
Giralt らは FLU（125 mg/m2）＋MEL（100～140 mg/m2）を用いた RIC の治療成績を最
初に報告した。その後、他施設からも同様の成績が報告された。
現在わが国では、FLU（25～30 mg/m2/day × 5～6 days）＋MEL（40～70 mg/m2× 2days）
が汎用されており、FLU＋MEL80 あるいは FLU＋MEL140 と表記している。
⑵ FLU＋BU2
Slavin らは FLU（180 mg/m2）＋poBU（8 mg/kg）を用いた RIC の治療成績を最初に報
告した。続いて、他の研究者から骨髄性腫瘍に対する治療成績が報告された。
現在わが国では、FLU（25～30 mg/m2/day × 5～6 days）＋ivBU（3.2 mg/kg/day × 2 days）
が汎用されており、FLU＋BU2 と表記する。
⑶ FLU＋CY
Childs らは FLU（125 mg/m2）＋CY（120 mg/kg）を移植前処置とする同種末梢血幹細胞
移植において、FLU＋CY の免疫抑制効果による安定した生着の達成とドナー細胞によ
る GVT 効果の発現を示した。
わが国では、FLU（25～30 mg/m2/day × 5～6 days）＋CY（60 mg/kg/day × 2 days）をはじ
めとして様々な投与量が報告されている。
FLU＋CY は優れた免疫抑制効果にて移植片の生着を担保するが、一方で抗腫瘍効果は
FLU＋MEL、FLU＋BU に比して弱いと考えられている。
3．再生不良性貧血に対する移植前処置
3）FLU＋CY＋ATG
CY の総投与量が 180 mg/kg を超えると心毒性の頻度が高くなる。

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